Opus Genetics relata dados positivos para dois programas principais de terapia gênica
A Opus Genetics, Inc. (IRD) divulgou dados clínicos atualizados sobre dois de seus candidatos a tratamento de doenças hereditárias da retina. Em um ensaio de Fase 1/2 avaliando o OPGx-BEST1, três de quatro pacientes avaliáveis apresentaram melhorias na sensibilidade retiniana. Separadamente, um estudo de Fase 1/2/3 do OPGx-LCA5 demonstrou melhorias sustentadas em pacientes adultos durando até 24 meses, além de ganhos visuais pediátricos observados ao longo de seis meses.
As descobertas oferecem evidências clínicas iniciais para ambos os candidatos a terapia gênica. As melhorias iniciais de sensibilidade observadas no grupo de dose mais baixa do OPGx-BEST1 ajudam a validar a abordagem terapêutica à medida que os testes com doses mais altas avançam. Enquanto isso, a durabilidade de vários anos estabelecida nos participantes adultos do OPGx-LCA5 fortalece a base para um potencial avanço regulatório e desenvolvimento comercial. As ações da Opus Genetics fecharam em queda de 2,07%, a US$ 4,015, após o anúncio.
Os investidores acompanharão novas atualizações da coorte de alta dose do OPGx-BEST1, que concluiu a inclusão com 11 pacientes. Para o OPGx-LCA5, o foco principal passa para o desenvolvimento pivotal, com o início da dosagem de pacientes de Fase 3 programado para o quarto trimestre de 2026.
Pontos principais
- A Opus Genetics observou melhorias na sensibilidade retiniana em três de quatro pacientes avaliáveis em seu ensaio de Fase 1/2 do OPGx-BEST1.
- Pacientes adultos no estudo de Fase 1/2/3 do OPGx-LCA5 mantiveram melhorias visuais por até 24 meses, enquanto os ganhos pediátricos atingiram seis meses.
- A inclusão para a Cohorte 2 de dose mais alta do ensaio OPGx-BEST1 foi concluída com 11 pacientes.
- A dosagem de Fase 3 para o programa de terapia gênica OPGx-LCA5 deve começar no quarto trimestre de 2026.
Traduzido pela nossa IA a partir do nosso texto em inglês, baseado em fontes especializadas do mercado na web. Pode conter erros: confira os fatos antes de agir. Resumos feitos com a API de IA grátis da FreeTheAI.org
Como escrevemosAviso legalPerguntas e respostas
Quais foram os resultados do ensaio clínico do BEST1 da Opus Genetics?
No ensaio de Fase 1/2 do OPGx-BEST1, três de quatro pacientes avaliáveis mostraram ganhos na sensibilidade retiniana no grupo de baixa dose. A Cohorte 2 para a dose mais alta concluiu a inclusão de 11 pacientes.
Quando a Opus Genetics começará a dosagem da Fase 3 para o LCA5?
A Opus Genetics planeja iniciar a dosagem de Fase 3 para o programa de terapia gênica OPGx-LCA5 no quarto trimestre de 2026. Os participantes adultos em testes anteriores mantiveram ganhos visuais por 24 meses.
Como as ações da Opus Genetics reagiram ao anúncio dos dados clínicos?
As ações da Opus Genetics caíram 2,07%, fechando a US$ 4,015, apesar de relatar dados clínicos positivos para seus principais candidatos a terapia gênica.