オーパス・ジェネティクス、主要遺伝子治療2プログラムで好データ発表
オーパス・ジェネティクス（Opus Genetics, Inc.、IRD）は、遺伝性網膜疾患治療の候補薬2種に関する最新の臨床データを発表しました。OPGx-BEST1を評価する第1/2相試験では、評価可能な患者4人中3人で網膜感度の改善が見られました。また、OPGx-LCA5の第1/2/3相試験では、成人患者で最大24ヶ月間にわたり改善効果が持続したほか、小児患者でも6ヶ月間にわたって視力改善が観察されました。
今回の結果は、両遺伝子治療候補薬の初期臨床エビデンスを提供するものです。低用量OPGx-BEST1群で見られた初期の感度改善は、高用量試験が進む中で治療アプローチの有効性を裏付けるものとなっています。一方、OPGx-LCA5の成人参加者で実証された複数年にわたる持続性は、規制上の進展や商用化に向けた基盤を強化します。オーパス・ジェネティクスの株価は発表を受けて2.07%安の4.015ドルで取引を終えました。
投資家は、11人の患者登録が完了したOPGx-BEST1高用量コホートからのさらなる更新に注目しています。OPGx-LCA5については主たる焦点がピボタル開発へと移行しており、第3相臨床試験の患者投与は2026年第4四半期に開始される予定です。
ポイント
- オーパス・ジェネティクスは、OPGx-BEST1の第1/2相試験において評価可能な患者4人中3人で網膜感度の改善を観察しました。
- OPGx-LCA5の第1/2/3相試験における成人患者は最大24ヶ月間視力改善を維持し、小児患者の改善効果は6ヶ月に達しました。
- OPGx-BEST1試験の高用量コホート2の登録は11人の患者で完了しました。
- OPGx-LCA5遺伝子治療プログラムの第3相投与は2026年第4四半期に開始される見込みです。
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記事の作り方免責事項よくある質問
オーパス・ジェネティクスのBEST1治験の結果はどうでしたか？
第1/2相OPGx-BEST1試験の低用量群において、評価可能な患者4人中3人で網膜感度の改善が示されました。高用量のコホート2は11人の患者登録を完了しました。
オーパス・ジェネティクスはいつLCA5の第3相試験投与を開始しますか？
オーパス・ジェネティクスは、OPGx-LCA5遺伝子治療プログラムの第3相投与を2026年第4四半期に開始する計画です。以前の試験の成人参加者は24ヶ月間視力改善を維持しました。
オーパス・ジェネティクスの株価は治験データの発表にどう反応しましたか？
オーパス・ジェネティクスの株価は、主要な遺伝子治療候補薬で良好な臨床データが発表されたにもかかわらず、2.07%下落して4.015ドルで取引を終えました。