Opus Genetics publie des données positives pour deux programmes phares de thérapie génique

15 oct., 20:00 UTCMitigéImpact moyen

Opus Genetics, Inc. (IRD) a publié des données cliniques actualisées pour deux de ses candidats au traitement des maladies rétiniennes héréditaires. Dans un essai de Phase 1/2 évaluant OPGx-BEST1, trois patients évaluables sur quatre ont présenté des améliorations de la sensibilité rétinienne. Séparément, une étude de Phase 1/2/3 sur OPGx-LCA5 a démontré des améliorations soutenues chez les patients adultes durant jusqu'à 24 mois, ainsi que des gains visuels pédiatriques observés sur six mois.

Ces résultats apportent des preuves cliniques précoces pour les deux candidats de thérapie génique. Les améliorations initiales de sensibilité observées dans le groupe OPGx-BEST1 à plus faible dose aident à valider l'approche thérapeutique au fur et à mesure que les tests à plus forte dose progressent. De son côté, la durabilité pluriannuelle établie chez les participants adultes sous OPGx-LCA5 renforce les bases d'une avancée réglementaire et d'un développement commercial potentiels. Les actions d'Opus Genetics ont clôturé en baisse de 2,07 % à 4,015 $ à la suite de l'annonce.

Les investisseurs surveilleront les prochaines mises à jour de la cohorte à forte dose d'OPGx-BEST1, dont le recrutement de 11 patients est désormais terminé. Concernant OPGx-LCA5, l'accent principal se déplace vers le développement pivot, le début du traitement des patients de Phase 3 étant prévu pour le quatrième trimestre 2026.

Points clés

Opus Genetics a observé des améliorations de la sensibilité rétinienne chez trois patients évaluables sur quatre dans son essai de Phase 1/2 sur OPGx-BEST1.
Les patients adultes de l'étude de Phase 1/2/3 sur OPGx-LCA5 ont maintenu des améliorations visuelles jusqu'à 24 mois, tandis que les gains pédiatriques ont atteint six mois.
Le recrutement pour la Cohorte 2 à plus forte dose de l'essai OPGx-BEST1 est terminé avec 11 patients.
L'administration des doses de Phase 3 pour le programme de thérapie génique OPGx-LCA5 devrait débuter au quatrième trimestre 2026.

Traduit par notre IA à partir de notre article en anglais, fondé sur des sources expertes des marchés sur le web. Des erreurs sont possibles : vérifiez les faits avant d’agir. Synthèses rédigées avec l’API d’IA gratuite de FreeTheAI.org

Comment nous écrivons Avertissement

Questions et réponses

Quels ont été les résultats de l'essai clinique BEST1 d'Opus Genetics ?

Dans l'essai de Phase 1/2 sur OPGx-BEST1, trois patients évaluables sur quatre ont montré des gains de sensibilité rétinienne dans le groupe à faible dose. La Cohorte 2 pour la dose plus élevée a achevé son recrutement avec 11 patients.

Quand Opus Genetics commencera-t-elle l'essai de Phase 3 pour LCA5 ?

Opus Genetics prévoit de démarrer l'administration des doses de Phase 3 pour son programme OPGx-LCA5 au quatrième trimestre 2026. Les adultes des essais précédents ont maintenu leurs gains visuels pendant 24 mois.

Comment l'action Opus Genetics a-t-elle réagi à ces annonces cliniques ?

L'action Opus Genetics a reculé de 2,07 % pour clôturer à 4,015 $ malgré la publication de données cliniques positives pour ses principaux candidats de thérapie génique.