Opus Genetics公布两项核心基因疗法项目积极数据
分歧中等影响
Opus Genetics, Inc. (IRD) 公布了其两款遗传性视网膜疾病候选疗法的最新临床数据。在评估 OPGx-BEST1 的 1/2 期试验中，四名可评估患者中有三名的视网膜敏感度得到改善。此外，OPGx-LCA5 的 1/2/3 期研究显示，成年患者的改善效果持续长达 24 个月，同时在六个月的观察期内也观察到了儿童患者的视力提升。
这些发现为这两款基因疗法候选药物提供了早期临床证据。低剂量 OPGx-BEST1 组观察到的初步敏感度改善，随着高剂量测试的推进，有助于验证该治疗方案的有效性。与此同时，在 OPGx-LCA5 成人参与者中确立的多年持久性，巩固了潜在监管推进和商业化开发的基础。消息公布后，Opus Genetics 股价收盘下跌 2.07%，报 4.015 美元。
投资者将密切关注 OPGx-BEST1 高剂量组的进一步动态，该组已完成 11 名患者的入组。对于 OPGx-LCA5，主要焦点转向关键性开发，3 期患者给药计划于 2026 年第四季度开始。
要点
- Opus Genetics 在其 OPGx-BEST1 的 1/2 期试验中观察到四名可评估患者中有三名视网膜敏感度得到改善。
- OPGx-LCA5 的 1/2/3 期研究中的成年患者保持视力改善长达 24 个月，而儿童患者的改善达到了六个月。
- OPGx-BEST1 试验较高剂量的队列 2 入组工作已完成，共纳入 11 名患者。
- OPGx-LCA5 基因疗法项目的 3 期给药预计将于 2026 年第四季度开始。
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Opus Genetics 的 BEST1 临床试验结果如何？
在 OPGx-BEST1 的 1/2 期试验低剂量组中，四名可评估患者中有三名显示出视网膜敏感度提升。较高剂量的队列 2 已完成 11 名患者的入组。
Opus Genetics 何时开始 LCA5 的 3 期试验给药？
Opus Genetics 计划于 2026 年第四季度开始其 OPGx-LCA5 基因疗法项目的 3 期给药。此前测试中的成年参与者保持视力提升达 24 个月。
Opus Genetics 股票对其临床试验更新有何反应？
尽管公布了核心基因疗法候选药物的积极临床数据，Opus Genetics 股票仍下跌 2.07%，收于 4.015 美元。