Opus Genetics reporta datos positivos para dos programas principales de terapia génica

Opus Genetics, Inc. (IRD) publicó datos clínicos actualizados sobre dos de sus candidatos a tratamiento de enfermedades retinales hereditarias. En un ensayo de Fase 1/2 que evalúa OPGx-BEST1, tres de cada cuatro pacientes evaluables experimentaron mejoras en la sensibilidad retinal. Por otra parte, un estudio de Fase 1/2/3 de OPGx-LCA5 demostró mejoras sostenidas en pacientes adultos de hasta 24 meses, junto con ganancias visuales pediátricas observadas a lo largo de seis meses.

Los hallazgos ofrecen evidencia clínica inicial para ambos candidatos a terapia génica. Las mejoras iniciales de sensibilidad observadas en el grupo de dosis más baja de OPGx-BEST1 ayudan a validar el enfoque terapéutico a medida que avanza la evaluación de dosis más altas. Mientras tanto, la durabilidad multianual establecida en los participantes adultos de OPGx-LCA5 refuerza la base para un posible avance regulatorio y desarrollo comercial. Las acciones de Opus Genetics cerraron con una baja del 2,07% a $4,015 tras el anuncio.

Los inversores estarán atentos a nuevas actualizaciones de la cohorte de dosis alta de OPGx-BEST1, que ha completado su inscripción con 11 pacientes. Para OPGx-LCA5, el enfoque principal se traslada al desarrollo pivotal, con el inicio de la dosificación de pacientes de Fase 3 programado para el cuarto trimestre de 2026.