Opus Genetics berichtet über positive Daten für zwei führende Gentherapie-Programme
Opus Genetics, Inc. (IRD) hat aktualisierte klinische Daten für zwei seiner Kandidaten zur Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen veröffentlicht. In einer Phase-1/2-Studie zur Bewertung von OPGx-BEST1 erzielten drei von vier auswertbaren Patienten Verbesserungen der Netzhautempfindlichkeit. Unabhängig davon zeigte eine Phase-1/2/3-Studie zu OPGx-LCA5 anhaltende Verbesserungen bei erwachsenen Patienten von bis zu 24 Monaten sowie visuelle Fortschritte bei Kindern über sechs Monate.
Die Ergebnisse liefern erste klinische Belege für beide Gentherapie-Kandidaten. Die anfänglichen Empfindlichkeitsverbesserungen in der OPGx-BEST1-Niedrigdosisgruppe stützen den therapeutischen Ansatz im Zuge der fortschreitenden Hochdosis-Tests. Unterdessen stärkt die mehrjährige Wirksamkeitsdauer bei erwachsenen OPGx-LCA5-Teilnehmern das Fundament für mögliche regulatorische Fortschritte und die kommerzielle Entwicklung. Die Aktien von Opus Genetics schlossen nach der Ankündigung um 2,07 % im Minus bei 4,015 USD.
Anleger werden auf weitere Updates aus der OPGx-BEST1-Hochdosiskohorte achten, deren Rekrutierung mit 11 Patienten abgeschlossen ist. Bei OPGx-LCA5 verlagert sich der Schwerpunkt auf die zulassungsrelevante Entwicklung, wobei der Beginn der Phase-3-Patientendosierung für das vierte Quartal 2026 geplant ist.
Das Wichtigste
- Opus Genetics beobachtete Verbesserungen der Netzhautempfindlichkeit bei drei von vier auswertbaren Patienten in der Phase-1/2-Studie zu OPGx-BEST1.
- Erwachsene Patienten in der Phase-1/2/3-Studie zu OPGx-LCA5 behielten Sehverbesserungen bis zu 24 Monate bei, während Fortschritte bei Kindern sechs Monate erreichten.
- Die Rekrutierung für die höher dosierte Kohorte 2 der OPGx-BEST1-Studie ist mit 11 Patienten abgeschlossen.
- Die Dosierung der Phase 3 für das Gentherapie-Programm OPGx-LCA5 wird voraussichtlich im vierten Quartal 2026 beginnen.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Was waren die Ergebnisse der BEST1-Studie von Opus Genetics?
In der Phase-1/2-Studie zu OPGx-BEST1 zeigten drei von vier auswertbaren Patienten in der Niedrigdosisgruppe Verbesserungen der Netzhautempfindlichkeit. Kohorte 2 für die höhere Dosis hat die Rekrutierung mit 11 Patienten abgeschlossen.
Wann beginnt Opus Genetics mit der Phase-3-Dosierung für LCA5?
Opus Genetics plant, im vierten Quartal 2026 mit der Phase-3-Dosierung für das OPGx-LCA5-Gentherapieprogramm zu beginnen. Erwachsene Teilnehmer früherer Tests behielten ihre Sehfortschritte 24 Monate lang bei.
Wie reagierte die Aktie von Opus Genetics auf das klinische Update?
Die Aktie von Opus Genetics fiel um 2,07 % auf einen Schlusskurs von 4,015 USD, obwohl positive klinische Daten für die führenden Gentherapie-Kandidaten gemeldet wurden.