Opus Genetics relata dados positivos de ensaios clínicos para terapias gênicas de visão

A Opus Genetics, Inc. (IRD) apresentou dados de ensaios clínicos demonstrando melhorias na visão de pacientes tratados com suas terapias gênicas investigacionais, OPGx-BEST1 e OPGx-LCA5. As descobertas foram compartilhadas em uma conferência médica no Rio de Janeiro, destacando o progresso em dois programas clínicos desenvolvidos para tratar doenças hereditárias raras da retina.

No ensaio de Fase 1/2 do OPGx-BEST1, três dos quatro participantes avaliáveis do grupo de dose baixa demonstraram maior sensibilidade retiniana ao longo de três a seis meses de acompanhamento. A análise de imagem também ajudou a identificar marcadores estruturais associados a respostas positivas ao tratamento. Enquanto isso, os resultados do ensaio do OPGx-LCA5 mostraram ganhos sustentados na função visual em pacientes adultos ao longo de 24 meses e restauraram a visão mediada por cones em pacientes pediátricos durante seis meses. Os participantes do ensaio relataram melhorias notáveis em atividades diárias, como locomover-se de forma independente e reconhecer familiares.

A Opus Genetics planeja iniciar a dosagem do ensaio de Fase 3 para o OPGx-LCA5 no quarto trimestre de 2026 utilizando sua dose baixa. Para o OPGx-BEST1, o recrutamento da cohorte de dose alta foi concluído com 11 participantes, fornecendo dados para orientar o desenvolvimento futuro.