Opus Genetics、眼科遺伝子治療の治験で良好なデータを発表
Opus Genetics, Inc.（IRD）は、開発中の遺伝子治療薬「OPGx-BEST1」および「OPGx-LCA5」の投与を受けた患者において視力改善を示す臨床試験データを発表しました。この知見はリオデジャネイロで開催された医学会で発表され、希少な遺伝性網膜疾患の治療を目的とした2つの臨床プログラムにおける進展が強調されました。
OPGx-BEST1のフェーズ1/2試験では、評価可能な低線量群の参加者4人中3人が、3〜6か月の追跡調査期間中に網膜感度の改善を示しました。画像解析も、治療への良好な反応に関連する構造的マーカーの特定に役立ちました。一方、OPGx-LCA5の試験結果では、成人患者において24か月間にわたり視機能の維持改善が示され、小児患者では6か月間にわたり錐体介在視力が回復しました。治験参加者は、自立した移動や家族の識別など、日常生活における顕著な改善を報告しました。
Opus Geneticsは、低線量を用いて2026年第4四半期にOPGx-LCA5のフェーズ3試験の投与を開始する計画です。OPGx-BEST1については、高線量コホートの登録が11人の参加者をもって完了しており、今後の開発の指針となるデータを提供しています。
ポイント
- OPGx-BEST1は、評価可能な低線量治験参加者の75％で網膜感度の向上をもたらしました。
- OPGx-LCA5は、成人で24か月間、小児で6か月間にわたり持続的な視機能の改善を示しました。
- Opus Geneticsは、2026年第4四半期にOPGx-LCA5のフェーズ3治験の投与を開始する見込みです。
- OPGx-BEST1の同高線量コホート登録は11名の参加者で完了しました。
Web 上の専門的な市場情報をもとにした英語の記事を、当社の AI が翻訳しました。誤りを含む場合があります。行動の前に事実をご確認ください。 要約は次の無料 AI API で作成： FreeTheAI.org
記事の作り方免責事項よくある質問
Opus Geneticsはどのような臨床試験結果を発表しましたか？
Opus Geneticsは、評価可能なOPGx-BEST1患者の75%で網膜感度の改善がみられ、OPGx-LCA5の成人患者で24か月以上にわたり視力が維持・改善したという良好なデータを報告しました。
OPGx-LCA5のフェーズ3試験の投与はいつ始まりますか？
OPGx-LCA5のフェーズ3臨床試験における投与開始は、2026年第4四半期に予定されています。
OPGx-BEST1とOPGx-LCA5はどのような疾患を治療しますか？
BEST1関連網膜変性症やレーバー先天性黒内障5型を含む、希少な遺伝性網膜疾患を対象としています。