Opus Genetics publie des données cliniques positives pour ses thérapies géniques oculaires

Opus Genetics, Inc. (IRD) a présenté des données d'essais cliniques montrant des améliorations de la vision chez des patients traités avec ses thérapies géniques expérimentales, OPGx-BEST1 et OPGx-LCA5. Ces résultats ont été présentés lors d'une conférence médicale à Rio de Janeiro, mettant en lumière les progrès de deux programmes cliniques conçus pour traiter des maladies héréditaires rares de la rétine.

Dans l'essai de Phase 1/2 pour OPGx-BEST1, trois des quatre participants évaluables recevant une faible dose ont montré une amélioration de la sensibilité rétinienne sur une période de suivi de trois à six mois. L'analyse par imagerie a également permis d'identifier des marqueurs structuraux associés à des réponses thérapeutiques positives. Par ailleurs, les résultats de l'essai pour OPGx-LCA5 ont révélé des gains soutenus de la fonction visuelle chez les patients adultes sur 24 mois et la restauration de la vision médiée par les cônes chez les patients pédiatriques sur six mois. Les participants à l'essai ont fait état d'améliorations notables dans leurs activités quotidiennes, telles que se déplacer de manière autonome et reconnaître les membres de leur famille.

Opus Genetics prévoit de commencer l'administration des doses dans l'essai de Phase 3 pour OPGx-LCA5 au quatrième trimestre 2026 en utilisant sa faible dose. Concernant OPGx-BEST1, le recrutement de la cohorte à forte dose s'est achevé avec 11 participants, fournissant des données pour guider le développement futur.