Opus Genetics公布眼科基因疗法积极临床试验数据

Opus Genetics, Inc. (IRD) 公布了临床试验数据，显示接受其在研基因疗法 OPGx-BEST1 和 OPGx-LCA5 治疗的患者视力有所改善。该研究结果在里约热内卢举行的医学会议上公布，突出了旨在治疗罕见遗传性视网膜疾病的两项临床项目的进展。

在 OPGx-BEST1 的 1/2 期试验中，在 3 至 6 个月的随访中，4 名可评估的低剂量组参与者中有 3 名表现出视网膜敏感度的改善。图像分析还有助于确定与积极治疗反应相关的结构标志物。同时，OPGx-LCA5 的试验结果显示，成年患者在 24 个月内维持了视觉功能的改善，儿科患者在 6 个月内恢复了由视锥细胞介导的视力。试验参与者报告说，日常活动有了显著改善，例如独立出行和辨认家人。

Opus Genetics 计划于 2026 年第四季度使用其低剂量启动 OPGx-LCA5 的 3 期试验给药。对于 OPGx-BEST1，高剂量组的招募已结束，共有 11 名参与者入组，为指导未来开发提供了数据支持。