Opus Genetics berichtet über positive Studiendaten für Seh-Gentherapien

Opus Genetics, Inc. (IRD) hat klinische Studiendaten vorgelegt, die Verbesserung der Sehkraft bei Patienten zeigen, die mit den prüfpräparativen Gentherapien OPGx-BEST1 und OPGx-LCA5 behandelt wurden. Die Ergebnisse wurden auf einer medizinischen Konferenz in Rio de Janeiro vorgestellt und unterstreichen die Fortschritte in zwei klinischen Programmen zur Behandlung seltene erblicher Netzhauterkrankungen.

In der Phase-1/2-Studie für OPGx-BEST1 zeigten drei von vier auswertbaren Teilnehmern der Niedrigdosis-Kohorte über einen Nachbeobachtungszeitraum von drei bis sechs Monaten eine verbesserte Netzhautempfindlichkeit. Bildgebende Analysen halfen zudem bei der Identifizierung struktureller Marker, die mit positiven Behandlungsreaktionen verbunden sind. Unterdessen zeigten die Studienergebnisse für OPGx-LCA5 anhaltende Verbesserungen der Sehfunktion bei erwachsenen Patienten über 24 Monate sowie eine Wiederherstellung des zapfenvermittelten Sehens bei pädiatrischen Patienten über sechs Monate. Die Studienteilnehmer berichteten über spürbare Verbesserungen bei täglichen Aktivitäten, wie etwa der selbstständigen Orientierung und dem Erkennen von Familienmitgliedern.

Opus Genetics plant, die Dosierung in der Phase-3-Studie für OPGx-LCA5 im vierten Quartal 2026 mit seiner niedrigen Dosis zu beginnen. Für OPGx-BEST1 ist die Rekrutierung der Hochdosis-Kohorte mit 11 Teilnehmern abgeschlossen, was Daten zur Orientierung der künftigen Entwicklung liefert.