Opus Genetics publica datos positivos de ensayos clínicos de terapias génicas para la visión

Opus Genetics, Inc. (IRD) presentó datos de ensayos clínicos que muestran mejoras en la visión de pacientes tratados con sus terapias génicas en investigación, OPGx-BEST1 y OPGx-LCA5. Los hallazgos se compartieron en un congreso médico en Río de Janeiro, destacando el progreso en dos programas clínicos diseñados para tratar enfermedades hereditarias raras de la retina.

En el ensayo de Fase 1/2 para OPGx-BEST1, tres de los cuatro participantes evaluables de la cohorte de dosis baja mostraron una mayor sensibilidad retiniana tras tres a seis meses de seguimiento. El análisis por imágenes también ayudó a identificar marcadores estructurales asociados con respuestas positivas al tratamiento. Mientras tanto, los resultados del ensayo para OPGx-LCA5 mostraron ganancias sostenidas en la función visual en pacientes adultos durante 24 meses y restauraron la visión mediada por conos en pacientes pediátricos durante seis meses. Los participantes del ensayo reportaron mejoras notables en sus actividades diarias, como desplazarse de forma independiente y reconocer a sus familiares.

Opus Genetics planea iniciar la dosificación del ensayo de Fase 3 para OPGx-LCA5 en el cuarto trimestre de 2026 utilizando su dosis baja. En el caso de OPGx-BEST1, se ha completado la inscripción de la cohorte de dosis alta con 11 participantes, lo que proporcionará datos para orientar el desarrollo futuro.