经过安全性审查 Entrada Therapeutics 将杜氏肌营养不良症研究推进至最高剂量

Entrada Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TRDA) 宣布，独立数据监测委员会建议在其 1/2 期 ELEVATE-44-201 研究中开始最高剂量 18 mg/kg 的第 3 队列。这一决定是在审查了第 2 队列中 8 名受试者的安全性及药代动力学数据后做出的。该试验旨在评估 ENTR-601-44，这是一种针对携带外显子 44 跳跃突变的杜氏肌营养不良症患者的在研疗法。

推进至 18 mg/kg 剂量使该公司能够继续进行剂量递增（第 1 队列为 6 mg/kg，第 2 队列为 12 mg/kg）。更高的剂量旨在增加药物暴露量、肌营养不良蛋白的产生以及对患者的潜在功能获益。ENTR-601-44 针对的是杜氏肌营养不良症的根本原因，这是一种进行性疾病，估计影响着在美国和欧洲的 41,000 人。

投资者将在未来几个月关注初期临床试验的数据公布。Entrada 预计在 2026 年底前获得来自第 1 队列受试者的一年开放标签数据，而来自第 2 队列的数据预计将在 2027 年第一季度获取。在最近的交易中，Entrada Therapeutics 的股价下跌 11.64% 至 4.86 美元。