Entrada Therapeutics fait passer son étude sur Duchenne à la dose la plus élevée après un examen de sécurité

Entrada Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TRDA) a annoncé qu'un comité indépendant de surveillance des données avait recommandé de commencer la cohorte 3 à la dose la plus élevée de 18 mg/kg dans le cadre de son étude de phase 1/2 ELEVATE-44-201. Cette décision fait suite à l'examen des données de sécurité et de pharmacocinétique de huit participants de la cohorte 2. L'essai teste le ENTR-601-44, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne chez des participants présentant des mutations de saut de l'exon 44.

Le passage à la dose de 18 mg/kg permet à l'entreprise de poursuivre l'augmentation de la dose par rapport aux 6 mg/kg de la cohorte 1 et aux 12 mg/kg de la cohorte 2. Un dosage plus élevé vise à augmenter l'exposition au médicament, la production de dystrophine et les bénéfices fonctionnels potentiels pour les patients. Le ENTR-601-44 cible la cause sous-jacente de la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie progressive qui touche environ 41 000 personnes aux États-Unis et en Europe.

Les investisseurs surveilleront les premiers résultats de l'essai clinique au cours des prochains mois. Entrada prévoit de recevoir les données en ouvert sur un an des participants de la cohorte 1 d'ici la fin de l'année 2026, tandis que les données de la cohorte 2 sont attendues au premier trimestre 2027. L'action Entrada Therapeutics a chuté de 11,64 % à 4,86 $ lors de transactions récentes.