エントラダ・セラピューティクス、安全性評価を受けデュシェンヌ型筋ジストロフィー治験を最高用量に移行

Entrada Therapeutics, Inc.（NASDAQ: TRDA）は、独立したデータモニタリング委員会が第1/2相ELEVATE-44-201試験において最高用量18 mg/kgのコホート3の開始を推奨したと発表しました。この決定は、コホート2の参加者8名から得られた安全性および薬物動態データの評価を受けたものです。本治験は、エクソン44スキッピング変異を有するデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象に、治験薬ENTR-601-44を評価しています。

18 mg/kgの用量への移行により、同社はコホート1の6 mg/kgおよびコホート2の12 mg/kgからの増量を継続できます。より高用量の投与は、薬物暴露量、ジストロフィン産生量、および患者への潜在的な機能的利益を高めることを目指しています。ENTR-601-44は、米国と欧州で推定41,000人が罹患している進行性疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの根本原因を標的としています。

投資家は今後数か月間の初期臨床試験結果を注視することになります。エントラダは、2026年末までにコホート1の参加者による1年間のオープンラベルデータを受領する予定であり、コホート2からのデータは2027年第1四半期に見込まれています。直近の取引でエントラダ・セラピューティクスの株価は11.64%下落し、$4.86となりました。