筋营养不良症1/2期试验数据公布后 Entrada Therapeutics 股价下跌
Entrada Therapeutics, Inc. (TRDA) 公布了其 1/2 期 ELEVATE-45-201 临床试验首个队列的初始结果，该试验旨在评估 ENTR-601-45 在杜氏肌营养不良症患者中的疗效。在受试者接受三次 5 mg/kg 剂量的治疗后，该疗法达到了主要的安全性和耐受性目标，但在此更新发布后，公司股价出现下跌。
这项短期研究显示出早期生物标记物信号，与安慰剂组相对于基线的下降相比，接受治疗的患者其肌营养不良蛋白产生的平均增加率为 0.10%，外显子跳跃增加率为 0.15%。研究人员指出，在此阶段未观察到功能性获益，这符合预期，主要是由于剂量较低、持续时间较短以及受试者特征所致。安全性结果良好，没有受试者退出或出现肾脏问题，不过有两名受试者报告头痛，一名患者出现临时发热和呕吐，随后已缓解。
展望未来，该队列中的所有受试者已转入一项开放标签的 2 期研究，以接受额外的六次 5 mg/kg 剂量治疗。Entrada Therapeutics 计划评估更高的剂量水平，以衡量潜在的功能性获益，其中将在第二个队列中测试 10 mg/kg（数据预计于 2027 年上半年公布），并在第三个队列中测试高达 15 mg/kg 的剂量。
要点
- Entrada Therapeutics 公布了 ENTR-601-45 1/2 期试验首个队列的积极安全性和耐受性数据。
- 与安慰剂相比，接受治疗的患者肌营养不良蛋白产生的平均增加率为 0.10%，外显子跳跃增加率为 0.15%。
- 在三次 5 mg/kg 的早期低剂量水平下，既未预期也未观察到功能性改善。
- 评估更高 10 mg/kg 剂量的第二个队列的数据预计将于 2027 年上半年公布。
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为何 Entrada Therapeutics 的股价会下跌？
在公司公布其杜氏肌营养不良症药物的 1/2 期试验初始结果后，股价出现下跌。尽管该药物达到了安全性目标并显示出微小的生物标记物改善，但在早期低剂量阶段未观察到功能性获益。
ELEVATE-45-201 试验的结果如何？
该试验达到了主要安全性目标，无肾脏问题或受试者退出。与基线相比，接受治疗的患者肌营养不良蛋白表达平均增加 0.10%，外显子跳跃增加 0.15%。
Entrada Therapeutics 何时将公布下一批试验数据？
Entrada Therapeutics 预计将于 2027 年上半年公布试验第二个队列的数据，该队列测试更高的 10 mg/kg 剂量的 ENTR-601-45。