Entrada Therapeutics divulga resultados de ensaio de Fase 1/2 para DMD enquanto ações caem

A Entrada Therapeutics, Inc. (TRDA) anunciou dados iniciais positivos da Coorte 1 do seu estudo de Fase 1/2 ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne elegíveis para o pular do éxon 45. O primeiro grupo de participantes atingiu os objetivos primários de segurança e tolerabilidade em uma dose inicial de 5 mg/kg, mostrando um aumento médio de distrofina de 0,10% e um aumento no pular de éxon de 0,15% em relação à linha de base.

O ensaio testa uma terapia investigacional projetada para administração uma vez a cada seis semanas, o que poderia reduzir a frequência de dosagem para aproximadamente nove infusões por ano em comparação com os esquemas semanais atuais. A distrofina é uma proteína essencial para manter a integridade das células musculares, e restaurar sua produção é um objetivo fundamental no tratamento da Duchenne. Apesar de cumprir os objetivos primarios do ensaio, as ações da empresa biofarmacêutica caíram 11,64%, para US$ 4,86.

Todos os participantes da Coorte 1 avançaram para uma extensão aberta de Fase 2. O recrutamento para a Coorte 2, que testa uma dose de 10 mg/kg, está concluído, com dados previstos para o primeiro semestre de 2027. A Entrada Therapeutics planeja escalar a dosagem para até 15 mg/kg na Coorte 3 para testar maior produção de distrofina e benefícios funcionais.