Ações da Entrada Therapeutics caem após dados de ensaio de fase 1/2 para distrofia muscular

A Entrada Therapeutics, Inc. (TRDA) relatou os resultados iniciais da primeira coorte do seu ensaio clínico de Fase 1/2 ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne. O tratamento atingiu os objetivos primários de segurança e tolerabilidade após os participantes receberem três doses de 5 mg/kg, mas as ações da empresa caíram após a atualização.

O estudo de curto prazo mostrou sinais precoces de biomarcadores, incluindo um aumento médio de 0,10% na produção de distrofina e um aumento de 0,15% no salto de éxon entre os pacientes tratados, em comparação com os declínios em relação à linha de base no grupo placebo. Os pesquisadores notaram a ausência de benefícios funcionais nesta fase, o que já era esperado devido à baixa dosagem, à curta duração e ao perfil dos participantes. Os achados de segurança foram favoráveis, sem desistências de participantes ou problemas renais, embora dois participantes tenham relatado dores de cabeça e um paciente tenha apresentado febre temporária e vômitos, que foram resolvidos.

Olhando para o futuro, todos os participantes da coorte avançaram para um estudo de Fase 2 aberto para receber seis doses adicionais de 5 mg/kg. A Entrada Therapeutics planeja avaliar níveis de dosagem mais altos para medir potenciais benefícios funcionais, testando 10 mg/kg em uma segunda coorte com dados previstos para o primeiro semestre de 2027 e até 15 mg/kg em uma terceira coorte.