Entrada Therapeutics تعلن نتائج تجربة Phase 1/2 لمرض DMD وسط تراجع أسهمها
أعلنت شركة Entrada Therapeutics, Inc. (TRDA) عن بيانات إيجابية أولية من المجموعة 1 لدراستها ELEVATE-45-201 في المرحلة 1/2 التي تقيم عقار ENTR-601-45 لدى مرضى الحثل العضلي الدوشيني (Duchenne) المؤهلين لتخطي الإكسون 45. وحققت المجموعة الأولى من المشاركين أهداف الأمان والتحمل الأساسية عند جرعة بدء بلغت 5 ملغ/كلغ، حيث أظهرت متوسط زيادة في الديستروفين بنسبة 0.10% وزيادة في تخطي الإكسون بنسبة 0.15% مقارنة بالمستوى الأساسي.
تختبر التجربة علاجًا قيد البحث مصممًا للإعطاء مرة كل ستة أسابيع، مما قد يقلل تكرار الجرعات إلى نحو تسع حقن سنويًا مقارنة بالأنظمة الأسبوعية الحالية. ويُعد الديستروفين بروتينًا أساسيًا للحفاظ على سلامة الخلايا العضلية، واستعادة إنتاجه هدف رئيسي في علاج مرض دوشين. وعلى الرغم من تحقيق الأهداف الرئيسية للتجربة، انخفضت أسهم شركة التكنولوجيا البيولوجية والدوائية بنسبة 11.64% لتصل إلى 4.86 دولار.
انتقل جميع المشاركين من المجموعة 1 إلى تمديد مفتوح التسمية للمرحلة 2. واكتمل التسجيل للمجموعة 2 التي تختبر جرعة 10 ملغ/كلغ، ومن المتوقع صدور البيانات في النصف الأول من عام 2027. وتخطط Entrada Therapeutics لزيادة الجرعة حتى 15 ملغ/كلغ في المجموعة 3 لاختبار زيادة إنتاج الديستروفين والفوائد الوظيفية.
أهم النقاط
- أفادت Entrada Therapeutics بأن المجموعة 1 من دراستها ELEVATE-45-201 في المرحلة 1/2 حققت أهداف الأمان والتحمل الأساسية عند جرعة 5 ملغ/كلغ.
- أظهر المشاركون المعالجون متوسط زيادة بنسبة 0.10% في إنتاج الديستروفين وزيادة بنسبة 0.15% في تخطي الإكسون.
- تم تصميم ENTR-601-45 ليُعطى مرة كل ستة أسابيع، مما يتيح إمكانية إعطاء تسع حقن سنويًا بدلاً من العلاجات الأسبوعية.
- من المتوقع صدور بيانات المجموعة 2 التي تقيم جرعة 10 ملغ/كلغ في النصف الأول من عام 2027، مع خطط لاختبار حتى 15 ملغ/كلغ في المجموعة 3.
- انخفضت أسهم Entrada Therapeutics بنسبة 11.64% لتصل إلى 4.86 دولار عقب تحديث بيانات التجربة.
ترجمه ذكاؤنا الاصطناعي من مقالنا الإنجليزي المستند إلى مصادر سوق خبيرة على الويب. قد يحتوي على أخطاء: تحقق من الحقائق قبل أي قرار. الملخصات مكتوبة بواجهة الذكاء الاصطناعي المجانية من FreeTheAI.org
كيف نكتبإخلاء المسؤوليةأسئلة وأجوبة
ما هي نتائج تجربة Entrada Therapeutics لعقار ENTR-601-45
حققت المجموعة 1 من دراسة المرحلة 1/2 أهداف الأمان والتحمل عند جرعة 5 ملغ/كلغ. وحقق المرضى المعالجون متوسط زيادة بنسبة 0.10% في إنتاج الديستروفين وزيادة بنسبة 0.15% في تخطي الإكسون مقارنة بالمستوى الأساسي.
كم مرة يتم إعطاء ENTR-601-45
تم تصميم ENTR-601-45 ليُعطى مرة كل ستة أسابيع، أو نحو تسع مرات في السنة، مقارنة بالحقن الأسبوعية القياسية الحالية لمرض الحثل العضلي الدوشيني.
متى ستعلن Entrada Therapeutics عن بيانات التجربة القادمة
تتوقع Entrada Therapeutics الإعلان عن البيانات الرئيسية للمجموعة 2 التي تقيم جرعة 10 ملغ/كلغ في النصف الأول من عام 2027، تليها بيانات المجموعة 3 بجرعات تصل إلى 15 ملغ/كلغ.