エントラダ・セラピューティクスがDMD第1/2相治験結果を発表、株価は下落

エントラダ・セラピューティクス（Entrada Therapeutics, Inc.、TRDA）は、エクソン45スキッピングに適応のあるデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象にENTR-601-45を評価する第1/2相ELEVATE-45-201試験のコホート1から、初期の良好なデータを発表しました。最初の参加者グループは、5 mg/kgの初回投与量において主要な安全性および耐容性の目標を達成し、ベースラインからのジストロフィン増加率は平均0.10%、エクソンスキッピング増加率は平均0.15%を示しました。

同治験では、6週間に1回の投与を目的として設計された治験薬を検証しており、現行の週1回の投与計画と比較して、投与頻度を年間約9回の点滴に削減できる可能性があります。ジストロフィンは筋肉細胞の正常な状態を維持するために不可欠なタンパク質であり、その産生を回復させることがデュシェンヌ治療の主要な目標です。主要治験目標を達成したものの、このバイオ医薬品企業の株価は11.64%下落し、4.86ドルとなりました。

コホート1の全参加者は、オープンラベルの第2相延長試験に進みました。10 mg/kg用量を検証するコホート2の登録は完了しており、データは2027年前半に予想されています。エントラダ・セラピューティクスは、コホート3で最大15 mg/kgまで増量し、より高いジストロフィン産生と機能的利益を検証する計画です。