Entrada Therapeutics publie les résultats d'un essai de Phase 1/2 dans la DMD alors que son action chute
Entrada Therapeutics, Inc. (TRDA) a annoncé de premiers résultats positifs pour la cohorte 1 de son étude de Phase 1/2 ELEVATE-45-201 évaluant ENTR-601-45 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne éligibles au saut de l'exon 45. Le premier groupe de participants a atteint les objectifs principaux de tolérance et de sécurité à une dose initiale de 5 mg/kg, montrant une augmentation moyenne de la dystrophine de 0,10 % et une hausse du saut d'exon de 0,15 % par rapport au niveau de référence.
L'essai teste une thérapie expérimentale conçue pour être administrée une fois toutes les six semaines, ce qui pourrait réduire la fréquence de dosage à environ neuf perfusions par an, contre des schémas hebdomadaires actuels. La dystrophine est une protéine essentielle au maintien de l'intégrité des cellules musculaires, et restaurer sa production est un objectif clé dans le traitement de Duchenne. Malgré la réalisation des objectifs principaux de l'essai, l'action de la société biopharmaceutique a baissé de 11,64 % à 4,86 $.
Tous les participants de la cohorte 1 sont passés dans une extension de Phase 2 en ouvert. Le recrutement pour la cohorte 2 évaluant une dose de 10 mg/kg est terminé, les données étant attendues au premier semestre 2027. Entrada Therapeutics prévoit de porter la dose jusqu'à 15 mg/kg dans la cohorte 3 afin d'évaluer une production plus élevée de dystrophine et des bénéfices fonctionnels.
Points clés
- Entrada Therapeutics a indiqué que la cohorte 1 de son étude de Phase 1/2 ELEVATE-45-201 a atteint les objectifs principaux de sécurité et de tolérance à la dose de 5 mg/kg.
- Les participants traités ont présenté une augmentation moyenne de 0,10 % de la production de dystrophine et de 0,15 % du saut d'exon.
- ENTR-601-45 est conçu pour être administré une fois toutes les six semaines, offrant la possibilité de neuf perfusions annuelles au lieu de traitements hebdomadaires.
- Les données de la cohorte 2 évaluant une dose de 10 mg/kg sont attendues au premier semestre 2027, avec un projet de tester jusqu'à 15 mg/kg dans la cohorte 3.
- L'action d'Entrada Therapeutics a chuté de 11,64 % à 4,86 $ après la mise à jour sur l'essai.
Traduit par notre IA à partir de notre article en anglais, fondé sur des sources expertes des marchés sur le web. Des erreurs sont possibles : vérifiez les faits avant d’agir. Synthèses rédigées avec l’API d’IA gratuite de FreeTheAI.org
Comment nous écrivonsAvertissementQuestions et réponses
quels sont les resultats de essai Entrada Therapeutics ENTR-601-45
La cohorte 1 de l'étude de Phase 1/2 a atteint les objectifs de sécurité et de tolérance à une dose de 5 mg/kg. Les patients traités ont obtenu une augmentation moyenne de 0,10 % de la production de dystrophine et de 0,15 % du saut d'exon par rapport à la valeur initiale.
a quelle frequence ENTR-601-45 est il me administre
ENTR-601-45 est conçu pour être administré une fois toutes les six semaines, soit environ neuf fois par an, par rapport aux perfusions hebdomadaires actuelles pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
quand Entrada Therapeutics publiera t elle les prochaines donnees essai
Entrada Therapeutics prévoit de publier les principaux résultats de la cohorte 2 (dose de 10 mg/kg) au premier semestre 2027, suivis des données de la cohorte 3 jusqu'à 15 mg/kg.