Entrada Therapeutics presenta resultados de ensayo de Fase 1/2 en DMD mientras sus acciones caen

14 oct, 11:00 UTCMixtoImpacto medio

Entrada Therapeutics, Inc. (TRDA) anunció datos iniciales positivos de la Cohorte 1 de su estudio de Fase 1/2 ELEVATE-45-201, que evalúa ENTR-601-45 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne aptos para la omisión del exón 45. El primer grupo de participantes alcanzó los objetivos primarios de seguridad y tolerabilidad a una dosis inicial de 5 mg/kg, mostrando un aumento medio de distrofina del 0,10 % y un aumento en la omisión de exones del 0,15 % respecto a la línea base.

El ensayo evalúa una terapia en investigación diseñada para administrarse una vez cada seis semanas, lo que podría reducir la frecuencia de dosificación a aproximadamente nueve infusiones al año en comparación con los esquemas semanales actuales. La distrofina es una proteína esencial para mantener la integridad de las células musculares, y restaurar su producción es un objetivo clave en el tratamiento de Duchenne. A pesar de cumplir los objetivos primarios del ensayo, las acciones de la empresa biofarmacéutica cayeron un 11,64 % hasta los 4,86 $.

Todos los participantes de la Cohorte 1 han pasado a una extensión de Fase 2 de etiqueta abierta. La inscripción para la Cohorte 2, que evalúa una dosis de 10 mg/kg, está completa, y se esperan datos en la primera mitad de 2027. Entrada Therapeutics prevé escalar la dosis hasta 15 mg/kg en la Cohorte 3 para evaluar una mayor producción de distrofina y beneficios funcionales.

Puntos clave

Entrada Therapeutics informó que la Cohorte 1 de su estudio de Fase 1/2 ELEVATE-45-201 alcanzó los objetivos primarios de seguridad y tolerabilidad con una dosis de 5 mg/kg.
Los participantes tratados mostraron un aumento medio del 0,10 % en la producción de distrofina y del 0,15 % en la omisión de exones.
ENTR-601-45 está diseñado para administrarse una vez cada seis semanas, lo que ofrece el potencial de realizar nueve infusiones anuales en lugar de tratamientos semanales.
Se esperan datos de la Cohorte 2, que evalúa una dosis de 10 mg/kg, en el primer semestre de 2027, con planes de probar hasta 15 mg/kg en la Cohorte 3.
Las acciones de Entrada Therapeutics cayeron un 11,64 % a 4,86 $ tras la actualización del ensayo.

Traducido por nuestra IA a partir de nuestro artículo en inglés, basado en fuentes expertas del mercado en la web. Puede contener errores: verifica los datos antes de actuar. Resúmenes creados con la API de IA gratis de FreeTheAI.org

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Preguntas y respuestas

cuales fueron los resultados del ensayo de Entrada Therapeutics para ENTR-601-45

La Cohorte 1 del estudio de Fase 1/2 cumplió los objetivos de seguridad y tolerabilidad a una dosis de 5 mg/kg. Los pacientes tratados lograron un aumento medio del 0,10 % en la producción de distrofina y un aumento del 0,15 % en la omisión de exones en comparación con la línea base.

con que frecuencia se administra ENTR-601-45

ENTR-601-45 está diseñado para administrarse una vez cada seis semanas, o aproximadamente nueve veces al año, en comparación con las infusiones semanales estándar actuales para la distrofia muscular de Duchenne.

cuando reportara Entrada Therapeutics los proximos datos del ensayo

Entrada Therapeutics prevé presentar datos clave de la Cohorte 2 (dosis de 10 mg/kg) en el primer semestre de 2027, seguidos de los datos de la Cohorte 3 con dosis de hasta 15 mg/kg.