Entrada Therapeutics berichtet über Phase-1/2-Ergebnisse bei DMD während Aktie fällt
Entrada Therapeutics, Inc. (TRDA) gab erste positive Daten aus Kohorte 1 seiner Phase-1/2-Studie ELEVATE-45-201 zur Bewertung von ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie bekannt, die für Exon-45-Skipping geeignet sind. Die erste Gruppe von Teilnehmern erreichte die primären Sicherheits- und Verträglichkeitsziele bei einer Anfangsdosis von 5 mg/kg und zeigte einen mittleren Anstieg von Dystrophin um 0,10 % sowie eine Zunahme des Exon-Skipping um 0,15 % gegenüber dem Ausgangswert.
Die Studie testet eine Prüftherapie, die für eine Verabreichung alle sechs Wochen ausgelegt ist. Dies könnte die Dosierungshäufigkeit im Vergleich zu derzeitigen wöchentlichen Therapien auf etwa neun Infusionen pro Jahr reduzieren. Dystrophin ist ein essenzielles Protein zur Aufrechterhaltung der Muskelzellintegrität; die Wiederherstellung seiner Produktion ist ein wichtiges Ziel bei der Behandlung von Duchenne. Trotz des Erreichens der primären Studienziele fielen die Aktien des Biophysik-Unternehmens um 11,64 % auf 4,86 $.
Alle Teilnehmer aus Kohorte 1 sind in eine offene Phase-2-Erweiterungsstudie übergegangen. Die Rekrutierung für Kohorte 2 zur Untersuchung einer Dosis von 10 mg/kg ist abgeschlossen; Daten werden im ersten Halbjahr 2027 erwartet. Entrada Therapeutics plant, die Dosierung in Kohorte 3 auf bis zu 15 mg/kg zu steigern, um eine höhere Dystrophin-Produktion und funktionelle Vorteile zu testen.
Das Wichtigste
- Entrada Therapeutics berichtete, dass Kohorte 1 der Phase-1/2-Studie ELEVATE-45-201 die primären Sicherheits- und Verträglichkeitsziele bei einer Dosis von 5 mg/kg erreicht hat.
- Behandelte Teilnehmer zeigten einen mittleren Anstieg der Dystrophin-Produktion um 0,10 % und des Exon-Skipping um 0,15 %.
- ENTR-601-45 ist für eine Verabreichung alle sechs Wochen konzipiert und bietet das Potenzial für neun jährliche Infusionen anstelle wöchentlicher Behandlungen.
- Daten aus Kohorte 2 zur Bewertung einer Dosis von 10 mg/kg werden im ersten Halbjahr 2027 erwartet; in Kohorte 3 soll eine Dosis von bis zu 15 mg/kg getestet werden.
- Die Aktien von Entrada Therapeutics fielen nach der Veröffentlichung der Studiendaten um 11,64 % auf 4,86 $.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
wie fielen die studienergebnisse fur Entrada Therapeutics ENTR-601-45 aus
Kohorte 1 der Phase-1/2-Studie erreichte die Sicherheits- und Verträglichkeitsziele bei einer Dosis von 5 mg/kg. Behandelte Patienten erzielten im Vergleich zum Ausgangswert einen mittleren Anstieg der Dystrophin-Produktion um 0,10 % und des Exon-Skipping um 0,15 %.
wie oft wird ENTR-601-45 verabreicht
ENTR-601-45 ist so konzipiert, dass es einmal alle sechs Wochen verabreicht wird, was etwa neun Infusionen pro Jahr entspricht, verglichen mit den derzeit üblichen wöchentlichen Infusionen bei Duchenne-Muskeldystrophie.
wann veroffentlicht Entrada Therapeutics die naechsten studiendaten
Entrada Therapeutics erwartet die Veröffentlichung von Topline-Daten aus Kohorte 2 (10 mg/kg-Dosis) im ersten Halbjahr 2027, gefolgt von Daten aus Kohorte 3 mit Dosen von bis zu 15 mg/kg.