Editas Medicine recebe aprovação para iniciar primeiro estudo clínico em humanos com o medicamento de edição genética EDIT-401

A Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT) obteve aprovações regulatórias e éticas na Austrália para lançar seu primeiro ensaio clínico de Fase 1/2 em humanos para o EDIT-401, um tratamento experimental de edição genética. O estudo, denominado Strive, avaliará o medicamento em pacientes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica, um distúrbio genético hereditário que causa níveis perigosamente elevados de colesterol. A empresa também submeteu o ensaio para revisão regulatória na Nova Zelândia para expandir o recrutamento potencial de pacientes.

O candidato a medicamento, EDIT-401, visa tratar a hiperlipidemia editando diretamente o gene LDLR para aumentar a expressão de proteínas e reduzir o colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C). Em ensaios pré-clínicos utilizando primatas não humanos, o medicamento demonstrou uma redução média de aproximadamente 90% ou mais em múltiplos lipídios nocivos, que foi mantida por um período de 10 meses. O colesterol alto é um problema de saúde generalizado que afeta mais de 70 milhões de indivíduos nos Estados Unidos, com o subtipo hereditário afetando cerca de 1,2 milhão de pessoas que enfrentam riscos elevados de doenças cardiovasculares.

A Editas Medicine espera começar a administrar as doses nos pacientes antes do final de 2026. A empresa está no caminho certo para compartilhar os dados iniciais de segurança e tolerabilidade no primeiro trimestre de 2027, com os resultados principais de segurança e eficácia da fase de determinação de dose previstos para o final de 2027. Além disso, a empresa planeja apresentar seus dados de durabilidade pré-clínica de longo prazo nas Sessões Científicas da American Heart Association em Chicago, em 8 de novembro de 2026.