إيديتاس ميديسين تحصل على الموافقة لبدء أول تجربة بشرية لعقار تحرير الجينات EDIT-401

حصلت شركة إيديتاس ميديسين (Editas Medicine, Inc.) المدرجة في بورصة ناسداك بالرمز (NASDAQ:EDIT)، على الموافقات التنظيمية والأخلاقية في أستراليا لإطلاق أول تجربة سريرية من المرحلة 1/2 على البشر لعقار EDIT-401، وهو علاج تجريبي لتحرير الجينات. وستعمل التجربة، التي تحمل اسم "سترايف" (Strive)، على تقييم الدواء لدى المرضى الذين يعانون من فرط كوليسترول الدم العائلي المتغاير، وهو اضطراب وراثي جيني يسبب مستويات كوليسترول مرتفعة بشكل خطير. كما قدمت الشركة التجربة للمراجعة التنظيمية في نيوزيلندا لتوسيع نطاق تسجيل المرضى المحتملين.

يهدف العقار المرشح، EDIT-401، إلى علاج فرط شحميات الدم عن طريق تحرير جين LDLR مباشرة لزيادة التعبير البروتيني وخفض كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL-C). وفي التجارب قبل السريرية التي أجريت على رئيسيات غير بشرية، أظهر الدواء انخفاضاً متوسطاً بنسبة 90% تقريباً أو أكثر في العديد من الدهون الضارة، وهو ما استمر على مدار فترة بلغت 10 أشهر. ويعد ارتفاع الكوليسترول مشكلة صحية واسعة الانتشار تؤثر على أكثر من 70 مليون فرد في الولايات المتحدة، بينما يؤثر النوع الفرعي الموروث على ما يقدر بنحو 1.2 مليون شخص يواجهون مخاطر متزايدة للإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية.

تتوقع شركة إيديتاس ميديسين البدء في إعطاء الجرعات للمرضى قبل نهاية عام 2026. وتسير الشركة على الطريق الصحيح لمشاركة البيانات الأولية حول السلامة والتحمل في الربع الأول من عام 2027، مع توقع ظهور النتائج الرئيسية للسلامة والفعالية من مرحلة تحديد الجرعات في وقت لاحق من عام 2027. بالإضافة إلى ذلك، تخطط الشركة لتقديم بيانات المتانة طويلة المدى قبل السريرية في الجلسات العلمية لجمعية القلب الأمريكية في شيكاغو في 8 نوفمبر 2026.