エディタス・メディシン、遺伝子編集治療薬「EDIT-401」初のヒト臨床試験開始の承認を獲得

エディタス・メディシン（NASDAQ:EDIT）は、開発中の遺伝子編集治療薬「EDIT-401」について、初となるヒト対象のフェーズ1/2臨床試験を開始するための規制当局および倫理委員会の承認をオーストラリアで取得しました。「Strive」と名付けられたこの臨床試験では、危険な高コレステロール血症を引き起こす遺伝性の遺伝性疾患であるヘテロ接合体家族性高コレステロール血症の患者を対象に、同治療薬を評価します。また、同社は患者登録の可能性を拡大するため、ニュージーランドでも規制当局による審査を申請しています。

候補薬であるEDIT-401は、LDLR遺伝子を直接編集してタンパク質発現を高め、低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）を低下させることで、高脂血症の治療を目指しています。非ヒト霊長類を用いた前臨床試験において、この治療薬は複数の有害な脂質を平均約90%以上減少させ、その効果は10ヶ月間にわたって維持されました。高コレステロールは米国で7,000万人以上に影響を及ぼしている広範な健康問題であり、遺伝性の亜型は推定120万人に影響を与え、心血管疾患のリスクを高めています。

エディタス・メディシンは、2026年末までに患者への投与を開始する予定です。同社は、2027年第1四半期に初期の安全性および耐容性データを公表する見通しで、用量検索フェーズからの主要な安全性および有効性の結果は2027年後半に見込まれています。さらに、同社は2026年11月8日にシカゴで開催される米国心臓協会学術集会において、長期的な前臨床の持続性データを発表する計画です。