Editas Medicine获批启动基因编辑药物EDIT-401的首次人体临床试验

Editas Medicine, Inc.（NASDAQ:EDIT）已在澳大利亚获得监管和伦理批准，将启动其首个针对实验性基因编辑疗法EDIT-401的首次人体1/2期临床试验。这项名为Strive的试验将在杂合子家族性高胆固醇血症患者中评估该药物，这是一种导致危险高胆固醇水平的遗传性基因疾病。该公司还已将该试验提交给新西兰进行监管审查，以扩大潜在的患者招募范围。

候选药物EDIT-401旨在通过直接编辑LDLR基因来增加蛋白表达并降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），从而治疗高脂血症。在针对非人灵长类动物的前临床试验中，该药物在10个月的时间里，对多种有害脂质显示出平均约90%或更多的持续降低效果。高胆固醇是美国一个普遍的健康问题，影响着超过7000万人，而遗传性亚型估计影响着120万人，他们面临着心血管疾病风险升高的威胁。

Editas Medicine预计将在2026年底前开始对患者进行给药。该公司有望在2027年第一季度分享初步的安全性和耐受性数据，并预计在2027年晚些时候公布剂量递增阶段的主要安全性和有效性结果。此外，该公司计划于2026年11月8日在芝加哥举行的美国心脏协会科学年会上展示其长期前临床持久性数据。