Editas Medicine recebe aprovação para iniciar ensaio de Fase 1/2 do EDIT-401 na Austrália
A Editas Medicine (NASDAQ:EDIT) obteve aprovação regulatória e ética na Austrália para iniciar um ensaio clínico de Fase 1/2 para sua terapia experimental de edição genética, o EDIT-401. O ensaio, denominado Strive, avaliará o tratamento em pacientes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica, uma condição genética que causa colesterol alto.
A liberação ocorre após testes pré-clínicos em primatas não humanos, que demonstraram uma redução média de aproximadamente 90% ou mais no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C), na apolipoproteína B (ApoB) e na lipoproteína(a). Notavelmente, a redução de 90% no LDL-C foi mantida por 10 meses durante esses estudos iniciais. O EDIT-401 funciona editando o gene LDLR para aumentar a produção de proteínas que eliminam o colesterol do sangue.
A empresa aguarda atualmente a aprovação regulatória para uma submissão semelhante na Nova Zelândia. Se aprovado, os centros de ensaios clínicos em ambos os países começarão a recrutar pacientes. A Editas Medicine espera divulgar os dados iniciais de segurança e tolerabilidade no primeiro trimestre de 2027, com os resultados principais da primeira parte do estudo previstos para o final daquele ano.
Pontos principais
- A Editas Medicine recebeu aprovação para iniciar o ensaio Strive de Fase 1/2 do EDIT-401 na Austrália.
- A terapia de edição genética visa a hipercolesterolemia familiar heterozigótica para reduzir os níveis de colesterol.
- Testes pré-clínicos mostraram uma redução duradoura de cerca de 90% no LDL-C ao longo de um período de 10 meses.
- Uma submissão regulatória está pendente na Nova Zelândia para expandir o recrutamento de pacientes em cinco centros.
- Os resultados iniciais de segurança e tolerabilidade do ensaio são esperados para o primeiro trimestre de 2027.
Traduzido pela nossa IA a partir do nosso texto em inglês, baseado em fontes especializadas do mercado na web. Pode conter erros: confira os fatos antes de agir. Resumos feitos com a API de IA grátis da FreeTheAI.org
Como escrevemosAviso legalPerguntas e respostas
O EDIT-401 é projetado para tratar o quê?
O EDIT-401 é uma terapia experimental de edição genética projetada para tratar a hipercolesterolemia familiar heterozigótica, uma condição genética que causa colesterol alto.
Quando a Editas Medicine divulgará os dados do ensaio do EDIT-401?
A empresa espera relatar os dados iniciais de segurança e tolerabilidade no primeiro trimestre de 2027, seguidos pelos resultados principais da primeira parte do ensaio ainda em 2027.
Onde está ocorrendo o ensaio clínico do EDIT-401?
O ensaio foi liberado para começar na Austrália, e uma submissão regulatória está pendente na Nova Zelândia para permitir o recrutamento de pacientes em um total de cinco centros.