Editas Medicine erhält Zulassung für erste klinische Studie am Menschen mit Gen-Editing-Medikament EDIT-401

8. Okt., 11:00 UTCBullischMittlere Bedeutung

Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT) hat in Australien die behördlichen und ethischen Zulassungen für den Start seiner ersten klinischen Phase-1/2-Studie am Menschen für EDIT-401, eine experimentelle Gen-Editing-Therapie, erhalten. Die Studie mit dem Namen Strive wird das Medikament bei Patienten mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie untersuchen, einer erblichen genetischen Störung, die zu gefährlich hohen Cholesterinspiegeln führt. Das Unternehmen hat die Studie auch in Neuseeland zur behördlichen Prüfung eingereicht, um den Kreis potenzieller Patienten zu erweitern.

Der Medikamentenkandidat EDIT-401 soll Hyperlipidämie behandeln, indem er das LDLR-Gen direkt editiert, um die Proteinexpression zu erhöhen und das Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) zu senken. In präklinischen Studien an nicht-menschlichen Primaten zeigte das Medikament eine durchschnittliche Reduktion von etwa 90 % oder mehr bei mehreren schädlichen Lipiden, die über einen Zeitraum von 10 Monaten anhielt. Hohes Cholesterin ist ein weit verbreitetes Gesundheitsproblem, von dem in den USA über 70 Millionen Menschen betroffen sind, wobei der vererbte Subtyp schätzungsweise 1,2 Millionen Menschen betrifft, die einem erhöhten Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen ausgesetzt sind.

Editas Medicine rechnet damit, noch vor Ende 2026 mit der Dosierung der Patienten zu beginnen. Das Unternehmen ist auf dem besten Weg, im ersten Quartal 2027 erste Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit zu veröffentlichen, wobei erste Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse aus der Dosisfindungsphase für einen späteren Zeitpunkt im Jahr 2027 erwartet werden. Darüber hinaus plant das Unternehmen, seine langfristigen präklinischen Haltbarkeitsdaten auf den Scientific Sessions der American Heart Association am 8. November 2026 in Chicago vorzustellen.

Das Wichtigste

Editas Medicine hat in Australien die Zulassung für den Beginn seiner klinischen Phase-1/2-Studie mit EDIT-401 bei Patienten mit Hyperlipidämie erhalten.
Das experimentelle Gen-Editing-Medikament EDIT-401 zeigte in präklinischen Studien an Primaten eine durchschnittliche Senkung des schlechten Cholesterins um 90 %.
Das Unternehmen plant, im Jahr 2026 mit der Dosierung von Patienten zu beginnen, und erwartet erste Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit im ersten Quartal 2027.
Die Studie wurde auch in Neuseeland zur behördlichen Prüfung eingereicht, um den Pool potenzieller Studienteilnehmer zu vergrößern.

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Fragen und Antworten

Was ist EDIT-401?

EDIT-401 ist ein experimentelles Gen-Editing-Medikament zur Behandlung von Hyperlipidämie, das das LDLR-Gen editiert, um die Proteinexpression zu erhöhen und den Spiegel des schlechten Cholesterins zu senken.

Wann wird Editas Medicine klinische Daten zu EDIT-401 veröffentlichen?

Das Unternehmen erwartet erste Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit im ersten Quartal 2027, während erste Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit für einen späteren Zeitpunkt im Jahr 2027 erwartet werden.

Wo findet die klinische Studie zu EDIT-401 statt?

Die Phase-1/2-Studie hat die Zulassung für den Start in Australien erhalten und wurde in Neuseeland zur behördlichen Prüfung eingereicht.