Editas Medicine recibe aprobación para iniciar el primer ensayo en humanos del fármaco de edición genética EDIT-401

Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT) ha obtenido las aprobaciones regulatorias y éticas en Australia para lanzar su primer ensayo clínico de Fase 1/2 en humanos para EDIT-401, un tratamiento experimental de edición genética. El ensayo, denominado Strive, evaluará el medicamento en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota, un trastorno genético hereditario que provoca niveles de colesterol peligrosamente altos. La empresa también ha presentado el ensayo para revisión regulatoria en Nueva Zelanda con el fin de ampliar la posible inscripción de pacientes.

El fármaco candidato, EDIT-401, tiene como objetivo tratar la hiperlipidemia mediante la edición directa del gen LDLR para aumentar la expresión de proteínas y reducir el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C). En ensayos preclínicos con primates no humanos, el medicamento demostró una reducción media de aproximadamente el 90% o más en múltiples lípidos nocivos, la cual se mantuvo durante un período de 10 meses. El colesterol alto es un problema de salud generalizado que afecta a más de 70 millones de personas en los Estados Unidos, mientras que se estima que el subtipo hereditario afecta a unos 1,2 millones de personas que se enfrentan a un mayor riesgo de enfermedad cardiovascular.

Editas Medicine prevé comenzar a administrar dosis a los pacientes antes de finales de 2026. La empresa está en camino de compartir los datos iniciales de seguridad y tolerabilidad en el primer trimestre de 2027, y se prevé que los resultados principales de seguridad y eficacia de la fase de búsqueda de dosis se publiquen a finales de 2027. Además, la empresa tiene previsto presentar sus datos de durabilidad preclínica a largo plazo en las Sesiones Científicas de la Asociación Americana del Corazón en Chicago el 8 de noviembre de 2026.