Editas Medicine recebe autorização para primeiro teste em humanos de medicamento de edição genética contra o colesterol

Os reguladores australianos autorizaram a Editas Medicine (EDIT) a iniciar seu primeiro ensaio clínico em humanos para seu tratamento experimental de edição genética contra o colesterol. O estudo Strive de Fase 1/2 avaliará o EDIT-401, uma terapia projetada para tratar a hipercolesterolemia familiar heterozigótica. Essa condição hereditária causa níveis perigosamente altos de LDL, ou colesterol ruim, o que aumenta o risco de problemas cardiovasculares. Após o anúncio, as ações da empresa subiram 4,18%, fechando a US$ 2,865.

Ao contrário dos medicamentos tradicionais para colesterol, que exigem doses contínuas e repetidas, o EDIT-401 visa editar o gene LDLR para melhorar permanentemente a forma como o corpo elimina o colesterol ruim após apenas uma única dose. Em estudos animais com primatas não humanos, o medicamento alcançou uma redução de 90% no colesterol ruim e em outras gorduras prejudiciais no sangue, com efeitos durando por 10 meses. A autorização do ensaio clínico levou o Wells Fargo a elevar a recomendação da ação e a aumentar seu preço-alvo para US$ 6, citando o potencial de um crescimento significativo de valorização.

A Editas Medicine planeja começar a aplicar as doses nos pacientes antes do final do ano. A empresa de biotecnologia espera divulgar os dados iniciais de segurança no primeiro trimestre de 2027, com os resultados principais de segurança e eficácia projetados para o final daquele ano. Financeiramente, a empresa possui US$ 211,6 milhões em caixa em 30 de junho, o que estima ser suficiente para financiar suas operações até o segundo semestre de 2028. A Editas também está desenvolvendo tratamentos de edição genética para anemia falciforme, beta-talassemia e terapias contra o câncer.