Editas Medicine reçoit le feu vert pour lancer le premier essai clinique chez l'homme de son traitement d'édition génomique EDIT-401

Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT) a obtenu les autorisations réglementaires et éthiques en Australie pour lancer son premier essai clinique de Phase 1/2 chez l'homme pour EDIT-401, un traitement expérimental d'édition génomique. L'essai, nommé Strive, évaluera le médicament chez des patients atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote, une maladie génétique héréditaire qui entraîne des taux de cholestérol dangereusement élevés. La société a également soumis l'essai à l'examen des autorités réglementaires en Nouvelle-Zélande afin d'élargir le recrutement potentiel de patients.

Le candidat-médicament, EDIT-401, vise à traiter l'hyperlipidémie en modifiant directement le gène LDLR afin d'augmenter l'expression des protéines et de réduire le cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C). Lors des essais précliniques sur des primates non humains, le médicament a démontré une réduction moyenne d'environ 90 % ou plus de plusieurs lipides nocifs, qui s'est maintenue sur une période de 10 mois. L'hypercholestérolémie est un problème de santé publique majeur qui touche plus de 70 millions de personnes aux États-Unis, le sous-type héréditaire affectant environ 1,2 million de personnes qui font face à un risque accru de maladies cardiovasculaires.

Editas Medicine prévoit de commencer à administrer les doses aux patients avant la fin de l'année 2026. La société est en bonne voie pour partager les premières données de sécurité et de tolérabilité au premier trimestre 2027, les principaux résultats de sécurité et d'efficacité de la phase de recherche de dose étant attendus plus tard en 2027. De plus, la société prévoit de présenter ses données de durabilité préclinique à long terme lors des sessions scientifiques de l'American Heart Association à Chicago le 8 novembre 2026.