Editas Medicine recebe aprovação para iniciar ensaio clínico de Fase 1/2 do EDIT-401 na Austrália

A Editas Medicine, Inc. (EDIT) obteve autorização regulatória das autoridades australianas para iniciar a dosagem de pacientes em seu ensaio clínico de Fase 1/2 Strive. O estudo avaliará o EDIT-401, um tratamento experimental de edição genética desenvolvido para tratar a hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH). A primeira dosagem em humanos sob esta autorização está programada para começar antes do final de 2026.

A aprovação marca a transição da terapia dos testes pré-clínicos para os ensaios em humanos. Em estudos pré-clínicos em primatas não humanos, o medicamento demonstrou uma redução de aproximadamente 90% nos níveis de LDL-C (colesterol ruim) que durou 10 meses. A transição para os ensaios clínicos testará se esses efeitos de longo prazo na redução do colesterol podem ser replicados com segurança em humanos. Enquanto isso, uma submissão regulatória na Nova Zelândia está atualmente sob revisão para potencialmente expandir o alcance do ensaio.

Investidores e pesquisadores aguardarão marcos importantes em 2027. Os dados iniciais de segurança e tolerabilidade do ensaio devem ser divulgados no primeiro trimestre de 2027. Os resultados preliminares de segurança e eficácia da Parte 1 do estudo são previstos para o final de 2027, o que fornecerá as primeiras indicações clínicas da eficácia do tratamento.