エントラダ・セラピューティクス株が下落、筋ジストロフィー治験の第1/2相データ発表を受けて

エントラダ・セラピューティクス（Entrada Therapeutics, Inc. / TRDA）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象にENTR-601-45を評価する第1/2相ELEVATE-45-201臨床試験の第1コホートからの初期結果を発表しました。参加者が5 mg/kgで3回の投与を受けた後、本治療は主要な安全性および耐容性の目標を満たしましたが、発表を受けて同社の株価は下落しました。

この短期研究では、プラセボ群のベースラインからの低下と比較して、治療を受けた患者においてジストロフィン産生の平均0.10%増加およびエクソンスキッピングの0.15%増加を含む早期のバイオマーカーシグナルが示されました。研究者は、低用量、短期間、および参加者プロファイルのため想定内であったものの、現段階では機能的なベネフィットは見られなかったと指摘しました。安全性の結果は良好で、参加者の脱落や腎臓の問題はありませんでしたが、2名の参加者が頭痛を報告し、1名の患者が一時的な発熱と嘔吐を経験したものの軽快しました。

今後の展望として、このコホートの全参加者は追加で5 mg/kgを6回投与されるオープンラベル第2相試験に移行しました。エントラダ・セラピューティクスは、潜在的な機能的ベネフィットを測定するために高用量レベルの評価を計画しており、2027年前半にデータが見込まれる第2コホートで10 mg/kgを、第3コホートで最大15 mg/kgを検証する予定です。