エントラダ・セラピューティクスがDMD治験の初期データを発表、株価は下落

エントラダ・セラピューティクス（Entrada Therapeutics, Inc. / TRDA）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療用の治験薬「ENTR-601-45」の第1/2相臨床試験における低用量群の安全性および初期バイオマーカーデータを発表しました。初期コホートの患者は、6週間ごとに5 mg/kgの用量を投与されました。この治療は安全性および耐容性の予想を満たし、ベースラインと比較してジストロフィンレベルが平均0.10%増加しました。この発表を受け、株価は11.64%下落し4.86ドルとなりました。

治験結果は、初期の安全性と、過去の動物実験と一致する薬物吸収を示しています。0.10%のジストロフィン増加は初期のバイオマーカー反応としては緩やかなものですが、最小用量での安全性が確認されたことで、同社はより高いタンパク質発現をもたらす可能性のある用量漸増へと進むことができます。

投資家は現在、より高用量のデータに注目しています。10 mg/kgの用量を検証する第2コホートの登録はすでに完了しており、結果は2027年前半に発表される予定です。エントラダ・セラピューティクスはまた、機能的改善の可能性を評価するため、第3コホートで最大15 mg/kgの用量を検証する計画です。