エディタス・メディシン、ゲノム編集脂質低下薬の初の臨床試験（ヒト初回投与試験）の承認を取得

オーストラリアの規制当局は、エディタス・メディシン（EDIT）に対し、同社の実験的ゲノム編集コレステロール治療薬の初となるヒト臨床試験の開始を承認した。このフェーズ1/2「Strive」試験では、ヘテロ接合体家族性高コレステロール血症の治療を目的として設計された治療法である「EDIT-401」を評価する。この遺伝性疾患は、LDL（悪玉コレステロール）値を危険なレベルまで上昇させ、心血管疾患のリスクを高める。この発表を受けて、同社の株価は4.18%上昇し、2.865ドルとなった。

継続的かつ反復的な投与を必要とする従来のコレステロール治療薬とは異なり、EDIT-401はLDLR遺伝子を編集することで、わずか1回の投与で体が悪玉コレステロールを排除する機能を永久的に改善することを目指している。非ヒト霊長類を対象とした動物実験では、同薬は悪玉コレステロールやその他の有害な血中脂質を90%減少させ、その効果は10ヶ月間持続した。この臨床試験の承認を受けて、ウェルズ・ファーゴは株価の大幅なバリュエーション成長の可能性を理由に、同社株の投資判断を引き上げ、目標株価を6ドルに引き上げた。

エディタス・メディシンは、年内に患者への投与を開始する計画である。同バイオテクノロジー企業は、2027年第1四半期に初期の安全性データを発表する予定であり、主要な安全性および有効性の結果は同年の後半に発表される見通しである。財務面では、同社は6月30日時点で2億1,160万ドルの現金を保有しており、これにより2028年後半まで事業資金を賄うことができると試算している。エディタスはまた、鎌状赤血球症、ベータサラセミアに対するゲノム編集治療薬や、がん治療薬の開発も進めている。