エディタス・メディシン、オーストラリアでEDIT-401のフェーズ1/2試験開始の承認を獲得

エディタス・メディシン（Editas Medicine, Inc.、EDIT）は、オーストラリア当局からフェーズ1/2「Strive」臨床試験における患者への投与を開始するための規制上の承認を獲得しました。この試験では、ヘテロ接合体家族性高コレステロール血症（HeFH）の治療を目的として設計された、実験的なゲノム編集治療薬であるEDIT-401を評価します。この承認に基づく初のヒトへの投与は、2026年末までに開始される予定です。

今回の承認は、同治療法が非臨床試験からヒト臨床試験へと移行することを意味します。非人間類（霊長類）を対象とした非臨床試験において、同薬は悪玉コレステロール（LDL-C）値を約90%減少させ、その効果が10ヶ月間持続することを示しました。臨床試験への移行により、これらの長期的なコレステロール低下効果がヒトにおいて安全に再現できるかどうかが検証されます。一方、試験の対象地域を拡大する可能性を目指し、ニュージーランドにおける規制当局への申請が現在審査中です。

投資家や研究者は、2027年の重要なマイルストーンに注目することになります。同試験の初期の安全性および耐容性データは、2027年第1四半期に発表される予定です。また、試験のパート1における主要な（トップライン）安全性および有効性の結果は2027年後半に予想されており、治療効果に関する初の臨床的示唆が得られることになります。