エディタス・メディシン、オーストラリアでEDIT-401の第1/2相試験開始の承認を獲得
エディタス・メディシン（Editas Medicine、NASDAQ:EDIT）は、実験的遺伝子編集治療薬「EDIT-401」の第1/2相臨床試験をオーストラリアで開始するための規制当局および倫理委員会の承認を獲得しました。「Strive」と名付けられたこの試験では、高コレステロール血症を引き起こす遺伝性疾患であるヘテロ接合体家族性高コレステロール血症の患者を対象に、同治療薬を評価します。
この承認は、非ヒト霊長類を対象とした前臨床試験において、低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）、アポリポタンパク質B（ApoB）、およびリポタンパク質(a)の平均減少率が約90%以上に達したことを受けたものです。特に、これらの初期研究において、LDL-Cの90%の減少は10ヶ月間にわたり維持されました。EDIT-401は、LDLR遺伝子を編集することで、血液中からコレステロールを除去するタンパク質の産生を増加させる仕組みとなっています。
同社は現在、ニュージーランドにおける同様の申請に対する規制当局の承認を待っています。承認されれば、両国の臨床試験施設で患者の登録が開始されます。エディタス・メディシンは、2027年第1四半期に安全性と忍容性に関する初期データを公表する予定であり、同年の後半には研究の第1パートからの主要な結果（トップライン結果）が期待されています。
ポイント
- エディタス・メディシンは、オーストラリアでEDIT-401の第1/2相Strive試験を開始する承認を取得しました。
- この遺伝子編集治療は、コレステロール値を低下させるためにヘテロ接合体家族性高コレステロール血症を標的としています。
- 前臨床試験では、10ヶ月間にわたりLDL-Cが約90%持続的に減少することが示されました。
- ニュージーランドで規制当局への申請が保留中であり、承認されれば5つの施設で患者登録が拡大されます。
- 臨床試験の初期の安全性および忍容性の結果は、2027年第1四半期に発表される予定です。
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記事の作り方免責事項よくある質問
EDIT-401は何の治療を目的として開発されていますか？
EDIT-401は、高コレステロールの原因となる遺伝性疾患であるヘテロ接合体家族性高コレステロール血症を治療するために開発されている実験的遺伝子編集治療薬です。
エディタス・メディシンはいつEDIT-401試験のデータを公表しますか？
同社は、2027年第1四半期に初期の安全性および忍容性データを報告し、その後2027後半に試験の第1パートの主要結果を発表する予定です。
EDIT-401の臨床試験はどこで行われていますか？
オーストラリアでの試験開始が承認されており、現在は計5つの施設で患者登録を可能にするため、ニュージーランドでの規制当局による承認を待っている状態です。