Editas Medicine recibe autorización para iniciar el ensayo de fase 1/2 de EDIT-401 en Australia
Editas Medicine (NASDAQ:EDIT) ha obtenido la autorización regulatoria y ética en Australia para poner en marcha un ensayo clínico de fase 1/2 para su terapia experimental de edición genética, EDIT-401. El ensayo, denominado Strive, evaluará el tratamiento en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota, un trastorno genético que provoca niveles elevados de colesterol.
La autorización se produce tras los ensayos preclínicos en primates no humanos, que demostraron una reducción media de aproximadamente el 90% o más del colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C), la apolipoproteína B (ApoB) y la lipoproteína(a). Cabe destacar que la reducción del 90% del LDL-C se mantuvo durante 10 meses en estos estudios iniciales. EDIT-401 actúa editando el gen LDLR para incrementar la producción de proteínas que eliminan el colesterol de la sangre.
La empresa está a la espera de la aprobación regulatoria de una solicitud similar en Nueva Zelanda. De ser aprobada, los centros de ensayos clínicos de ambos países comenzarán a reclutar pacientes. Editas Medicine prevé publicar los datos iniciales de seguridad y tolerabilidad en el primer trimestre de 2027, y se esperan los resultados principales de la primera parte del estudio para finales de ese mismo año.
Puntos clave
- Editas Medicine recibió la aprobación para iniciar el ensayo Strive de fase 1/2 de EDIT-401 en Australia.
- La terapia de edición genética se dirige a la hipercolesterolemia familiar heterocigota para reducir los niveles de colesterol.
- Las pruebas preclínicas mostraron una reducción duradera de aproximadamente el 90% del LDL-C durante un periodo de 10 meses.
- Está pendiente una solicitud regulatoria en Nueva Zelanda para ampliar la selección de pacientes en cinco centros.
- Se prevé obtener los resultados iniciales de seguridad y tolerabilidad del ensayo en el primer trimestre de 2027.
Traducido por nuestra IA a partir de nuestro artículo en inglés, basado en fuentes expertas del mercado en la web. Puede contener errores: verifica los datos antes de actuar. Resúmenes creados con la API de IA gratis de FreeTheAI.org
Cómo escribimosAviso legalPreguntas y respuestas
¿Qué enfermedad está diseñado para tratar EDIT-401?
EDIT-401 es una terapia experimental de edición genética diseñada para tratar la hipercolesterolemia familiar heterocigota, un trastorno genético que provoca niveles elevados de colesterol.
¿Cuándo publicará Editas Medicine los datos del ensayo de EDIT-401?
La empresa prevé presentar los datos iniciales de seguridad y tolerabilidad en el primer trimestre de 2027, seguidos de los resultados principales de la primera parte del ensayo a finales de 2027.
¿Dónde se está llevando a cabo el ensayo clínico de EDIT-401?
El ensayo ha sido autorizado para comenzar en Australia, y actualmente está pendiente una solicitud regulatoria en Nueva Zelanda para permitir el reclutamiento de pacientes en un total de cinco centros.