Editas Medicine erhält Freigabe für Phase-1/2-Studie von EDIT-401 in Australien
Editas Medicine (NASDAQ:EDIT) hat in Australien die behördliche und ethische Freigabe für den Start einer klinischen Phase-1/2-Studie für seine experimentelle Gen-Editing-Therapie EDIT-401 erhalten. Die Studie mit dem Namen Strive wird die Behandlung bei Patienten mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie untersuchen, einer genetischen Erkrankung, die zu hohem Cholesterinspiegel führt.
Die Freigabe folgt auf präklinische Tests an nicht-menschlichen Primaten, die eine mittlere Reduktion von etwa 90 % oder mehr beim Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C), Apolipoprotein B (ApoB) und Lipoprotein(a) zeigten. Bemerkenswert ist, dass die 90-prozentige Reduktion des LDL-C in diesen frühen Studien über 10 Monate hinweg anhielt. EDIT-401 funktioniert durch Editierung des LDLR-Gens, um die Produktion von Proteinen zu erhöhen, die Cholesterin aus dem Blut abbauen.
Das Unternehmen wartet derzeit auf die behördliche Genehmigung für einen ähnlichen Antrag in Neuseeland. Bei einer Genehmigung werden klinische Prüfzentren in beiden Ländern mit der Patientenrekrutierung beginnen. Editas Medicine rechnet mit der Veröffentlichung erster Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit im ersten Quartal 2027, während die ersten Studienergebnisse aus dem ersten Teil der Studie für einen späteren Zeitpunkt in diesem Jahr erwartet werden.
Das Wichtigste
- Editas Medicine hat die Genehmigung erhalten, die Phase-1/2-Studie Strive von EDIT-401 in Australien zu starten.
- Die Gen-Editing-Therapie zielt auf heterozygote familiäre Hypercholesterinämie ab, um den Cholesterinspiegel zu senken.
- Präklinische Tests zeigten eine dauerhafte Senkung des LDL-C um etwa 90 % über einen Zeitraum von 10 Monaten.
- In Neuseeland steht eine behördliche Genehmigung aus, um die Patientenrekrutierung auf fünf Prüfzentren auszuweiten.
- Erste Ergebnisse zur Sicherheit und Verträglichkeit der Studie werden im ersten Quartal 2027 erwartet.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Wofür ist EDIT-401 zur Behandlung gedacht?
EDIT-401 ist eine experimentelle Gen-Editing-Therapie zur Behandlung der heterozygoten familiären Hypercholesterinämie, einer genetischen Erkrankung, die zu hohem Cholesterinspiegel führt.
Wann wird Editas Medicine Daten aus der EDIT-401-Studie veröffentlichen?
Das Unternehmen rechnet mit der Bekanntgabe erster Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten im ersten Quartal 2027, gefolgt von Topline-Ergebnissen aus dem ersten Teil der Studie im weiteren Verlauf des Jahres 2027.
Wo findet die klinische Studie zu EDIT-401 statt?
Die Studie wurde für den Start in Australien freigegeben, und in Neuseeland steht derzeit ein behördlicher Antrag aus, um die Patientenrekrutierung an insgesamt f递nf Prüfzentren zu ermöglichen.