حصول Editas Medicine على موافقة لبدء المرحلة 1/2 من تجربة EDIT-401 في أستراليا

حصلت شركة Editas Medicine (المدرجة في بورصة ناسداك بالرمز: EDIT) على الموافقات التنظيمية والأخلاقية في أستراليا لإطلاق مرحلة 1/2 من التجربة السريرية لعلاجها التجريبي القائم على تحرير الجينات، EDIT-401. وستعمل التجربة، التي تحمل اسم Strive، على تقييم العلاج لدى المرضى الذين يعانون من فرط كوليسترول الدم العائلي متغاير الزيجوت، وهو حالة وراثية تسبب ارتفاع الكوليسترول.

وتأتي هذه الموافقة بعد اختبارات ما قبل سريرية على الرئيسيات غير البشرية، والتي أظهرت انخفاضاً متوسطاً بنسبة تقارب 90% أو أكثر في كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL-C)، وأبوليبوبروتين ب (ApoB)، والبروتين الدهني (أ). والجدير بالذكر أن الانخفاض بنسبة 90% في كوليسترول LDL-C قد استمر لمدة 10 أشهر خلال هذه الدراسات المبكرة. ويعمل EDIT-401 عن طريق تحرير جين LDLR لزيادة إنتاج البروتينات التي تعمل على إزالة الكوليسترول من الدم.

وتنتظر الشركة حالياً الموافقة التنظيمية على طلب مماثل في نيوزيلندا. وفي حال الموافقة عليه، ستبدأ مواقع التجارب السريرية في كلا البلدين في تسجيل المرضى. وتتوقع Editas Medicine نشر البيانات الأولية المتعلقة بالسلامة والقدرة على التحمل في الربع الأول من عام 2027، مع توقع نتائج رئيسية من الجزء الأول من الدراسة في وقت لاحق من ذلك العام.