Editas Medicine autorisée à lancer l'essai de phase 1/2 de l'EDIT-401 en Australie
Editas Medicine (NASDAQ:EDIT) a obtenu les autorisations réglementaires et éthiques en Australie pour lancer un essai clinique de phase 1/2 pour sa thérapie expérimentale d'édition génomique, EDIT-401. L'essai, baptisé Strive, évaluera le traitement chez des patients atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote, une maladie génétique qui entraîne un taux de cholestérol élevé.
Cette autorisation fait suite à des tests précliniques sur des primates non humains, qui ont démontré une réduction moyenne d'environ 90 % ou plus du cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C), de l'apolipoprotéine B (ApoB) et de la lipoprotéine(a). Notamment, la réduction de 90 % du LDL-C s'est maintenue pendant 10 mois au cours de ces études préliminaires. EDIT-401 fonctionne en modifiant le gène LDLR afin d'augmenter la production de protéines qui éliminent le cholestérol du sang.
L'entreprise attend actuellement l'approbation réglementaire pour une demande similaire en Nouvelle-Zélande. Si elle est approuvée, les sites d'essais cliniques des deux pays commenceront à recruter des patients. Editas Medicine prévoit de publier les premières données concernant la sécurité et la tolérance au premier trimestre 2027, les résultats principaux de la première partie de l'étude étant attendus plus tard cette année-là.
Points clés
- Editas Medicine a reçu l'approbation pour lancer l'essai Strive de phase 1/2 de l'EDIT-401 en Australie.
- La thérapie d'édition génomique cible l'hypercholestérolémie familiale hétérozygote pour réduire les taux de cholestérol.
- Les tests précliniques ont montré une réduction durable d'environ 90 % du LDL-C sur une période de 10 mois.
- Une demande réglementaire est en cours en Nouvelle-Zélande afin d'élargir le recrutement des patients sur cinq sites.
- Les premiers résultats de sécurité et de tolérance de l'essai sont attendus au premier trimestre 2027.
Traduit par notre IA à partir de notre article en anglais, fondé sur des sources expertes des marchés sur le web. Des erreurs sont possibles : vérifiez les faits avant d’agir. Synthèses rédigées avec l’API d’IA gratuite de FreeTheAI.org
Comment nous écrivonsAvertissementQuestions et réponses
Quel est l'objectif thérapeutique de l'EDIT-401 ?
L'EDIT-401 est une thérapie expérimentale d'édition génomique conçue pour traiter l'hypercholestérolémie familiale hétérozygote, une maladie génétique qui entraîne un taux de cholestérol élevé.
Quand Editas Medicine publiera-t-elle les données de l'essai EDIT-401 ?
L'entreprise prévoit de présenter les premières données de sécurité et de tolérance au premier trimestre 2027, suivies des résultats principaux de la première partie de l'essai plus tard en 2027.
Où se déroule l'essai clinique de l'EDIT-401 ?
L'essai a reçu l'autorisation de débuter en Australie, et une demande réglementaire est actuellement en cours en Nouvelle-Zélande pour permettre le recrutement de patients sur un total de cinq sites.