Opus Genetics reporta datos positivos de terapia génica y planea dosificación de Fase 3

Opus Genetics, Inc. (IRD) publicó resultados clínicos iniciales positivos sobre dos tratamientos oculares experimentales. En un estudio de Fase 1/2 para OPGx-BEST1, tres de cuatro participantes evaluables de dosis baja, o el 75%, mostraron una mejoría en la sensibilidad retiniana en la zona de interés. Por su parte, un estudio de Fase 1/2 para OPGx-LCA5 demostró mejoras sostenidas en la sensibilidad a la luz y la agudeza visual durante 24 meses en tres pacientes adultos, junto con ganancias de sensibilidad mediadas por conos a los seis meses en tres participantes pediátricos.

Los hallazgos del ensayo ofrecen evidencia de mejoras duraderas en la visión y brindan orientación funcional para tratamientos futuros. Los análisis estructurales que vinculan las capas de tejido retiniano con la funcionalidad visual ayudaron a perfeccionar las regiones objetivo y los criterios de valoración para la terapia BEST1. Estos resultados clínicos respaldan el avance de OPGx-LCA5 hacia ensayos de etapa avanzada para tratar trastornos retinianos genéticos raros.

De cara al futuro, Opus Genetics planea iniciar la dosificación de pacientes de Fase 3 para OPGx-LCA5 en el cuarto trimestre de 2026. El próximo ensayo de Fase 3 evaluará la sensibilidad retiniana central en 16 ubicaciones específicas como su principal medida de eficacia. Las acciones de Opus Genetics, Inc. cayeron un 1,22% a 4,05 $ en operaciones recientes.