Opus Genetics公布基因疗法积极数据，计划开展3期给药
看涨中等影响
Opus Genetics, Inc. (IRD) 公布了两款眼科实验性疗法的积极早期临床试验结果。在关于 OPGx-BEST1 的 1/2 期研究中，低剂量组 4 名可评估受试者中有 3 名（即 75%）在目标区域表现出视网膜敏感度的改善。与此同时，关于 OPGx-LCA5 的 1/2 期研究显示，3 名成年患者在 24 个月内光敏感度和视力持续改善，此外 3 名儿童受试者在 6 个月内表现出由视锥细胞介导的敏感度提升。
试验结果为持久的视力改善提供了证据，并为未来的治疗提供了功能指导。将视网膜组织层与视觉功能相联系的结构分析有助于完善 BEST1 疗法的目标区域和终点。这些临床结果支持将 OPGx-LCA5 推进至晚期测试，以治疗罕见遗传性视网膜疾病。
展望未来，Opus Genetics 计划于 2026 年第四季度启动 OPGx-LCA5 的 3 期患者给药。即将开展的 3 期试验将评估 16 个特定位置的中央视网膜敏感度，作为其主要疗效指标。在近期的交易中，Opus Genetics, Inc. 的股价下跌 1.22%，至 4.05 美元。
要点
- OPGx-BEST1 试验低剂量组中 4 名可评估受试者中有 3 名表现出视网膜敏感度改善。
- 接受 OPGx-LCA5 治疗的成年人在 24 个月的观察期内获得了持续的视力提升。
- OPGx-LCA5 试验中的 3 名儿童患者在 6 个月中展现出由视锥细胞介导的敏感度提升。
- Opus Genetics 计划于 2026 年第四季度开始 OPGx-LCA5 的 3 期试验给药。
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Opus Genetics 的 OPGx-BEST1 试验结果如何？
在 1/2 期低剂量试验队列中，75% 的可评估受试者（4 名中的 3 名）在接受治疗的过渡区表现出视网膜敏感度改善。
OPGx-LCA5 的 3 期给药何时开始？
Opus Genetics 预计将于 2026 年第四季度开始在 OPGx-LCA5 的 3 期临床试验中为受试者给药。
OPGx-LCA5 成年患者的视力改善持续了多久？
参加 1/2 期试验的成年受试者在 24 个月中获得了视力和光敏感度的持续提升。