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Opus Genetics publie des données positives sur sa thérapie génique et prévoit la Phase 3

HaussierImpact moyen

Opus Genetics, Inc. (IRD) a publié des résultats cliniques préliminaires positifs pour deux traitements ophtalmiques expérimentaux. Dans une étude de Phase 1/2 pour OPGx-BEST1, trois participants évaluables sur quatre à faible dose, soit 75 %, ont montré une amélioration de la sensibilité rétinienne dans la zone ciblée. Parallèlement, une étude de Phase 1/2 pour OPGx-LCA5 a démontré des améliorations durables de la sensibilité à la lumière et de l'acuité visuelle sur 24 mois chez trois patients adultes, ainsi que des gains de sensibilité médiée par les cônes à six mois chez trois participants pédiatriques.

Les résultats de l'essai apportent la preuve d'améliorations visuelles durables et fournissent des orientations fonctionnelles pour les futurs traitements. Des analyses structurelles liant les couches de tissu rétinien à la fonctionnalité visuelle ont permis de préciser les zones cibles et les critères d'évaluation pour la thérapie BEST1. Ces résultats cliniques soutiennent l'avancement d'OPGx-LCA5 vers des essais de phase tardive pour traiter de rares affections rétiniennes génétiques.

Pour l'avenir, Opus Genetics prévoit d'initier l'administration aux patients de Phase 3 pour OPGx-LCA5 au quatrième trimestre 2026. Le prochain essai de Phase 3 évaluera la sensibilité rétinienne centrale sur 16 emplacements spécifiques comme critère principal d'efficacité. L'action Opus Genetics, Inc. a reculé de 1,22 % à 4,05 $ lors des dernières transactions.

Points clés

  • Trois participants évaluables sur quatre à faible dose dans l'essai OPGx-BEST1 ont montré une amélioration de la sensibilité rétinienne.
  • Les adultes ayant reçu OPGx-LCA5 ont connu des gains visuels maintenus tout au long des 24 mois d'observation.
  • Trois patients pédiatriques de l'essai OPGx-LCA5 ont montré des gains de sensibilité médiée par les cônes à six mois.
  • Opus Genetics prévoit de débuter l'administration de la Phase 3 pour OPGx-LCA5 au quatrième trimestre 2026.

Traduit par notre IA à partir de notre article en anglais, fondé sur des sources expertes des marchés sur le web. Des erreurs sont possibles : vérifiez les faits avant d’agir. Synthèses rédigées avec l’API d’IA gratuite de FreeTheAI.org

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Questions et réponses

Quels ont été les résultats de l'essai OPGx-BEST1 d'Opus Genetics ?

Dans la cohorte à faible dose de l'essai de Phase 1/2, 75 % des participants évaluables (3 sur 4) ont montré une amélioration de la sensibilité rétinienne dans la zone de transition traitée.

Quand commencera l'administration de la Phase 3 pour OPGx-LCA5 ?

Opus Genetics prévoit de commencer l'administration aux participants de l'essai clinique de Phase 3 d'OPGx-LCA5 au cours du quatrième trimestre 2026.

Combien de temps les améliorations visuelles ont-elles duré chez les adultes traités par OPGx-LCA5 ?

Les participants adultes à l'essai de Phase 1/2 ont connu des gains soutenus en acuité visuelle et en sensibilité à la lumière sur 24 mois.