オーパス・ジェネティクスが遺伝子治療で好データ、第3相投与を開始へ

オーパス・ジェネティクス（Opus Genetics, Inc.、IRD）は、2つの眼科治験薬に関する初期の好臨床試験結果を発表しました。OPGx-BEST1の第1/2相試験では、低用量群の評価可能な参加者4人中3人（75%）が標的領域における網膜感度の改善を示しました。一方、OPGx-LCA5の第1/2相試験では、成人患者3人において24ヶ月間にわたり光感度および視力の持続的な改善が確認されたほか、小児参加者3人において6ヶ月間での錐体介在性感度の向上が示されました。

試験結果は持続的な視力改善の証拠を提供し、今後の治療に対する機能的指針をもたらします。網膜組織層と視覚機能を結びつける構造解析により、BEST1療法の標的領域およびエンドポイントの洗練が図られました。これらの臨床結果は、希少な遺伝性網膜疾患を治療するための後期段階の治験にOPGx-LCA5を進めることを後押ししています。

今後について、オーパス・ジェネティクスは2026年第4四半期にOPGx-LCA5の第3相患者投与を開始する計画です。予定されている第3相試験では、主要な有効性評価項目として16の特定箇所における中心網膜感度を評価します。直近の取引でオーパス・ジェネティクスの株価は1.22%下落し、4.05ドルとなりました。