Opus Genetics relata dados positivos de terapia gênica e planeja dosagem de Fase 3

A Opus Genetics, Inc. (IRD) divulgou resultados clínicos iniciais positivos para dois tratamentos oculares experimentais. Em um estudo de Fase 1/2 para OPGx-BEST1, três de quatro participantes avaliáveis de baixa dosagem, ou 75%, apresentaram melhora na sensibilidade retiniana na área-alvo. Enquanto isso, um estudo de Fase 1/2 para OPGx-LCA5 demonstrou melhorias sustentadas na sensibilidade à luz e na acuidade visual ao longo de 24 meses em três pacientes adultos, além de ganhos de sensibilidade mediada por cones em seis meses em três participantes pediátricos.

Os achados do ensaio oferecem evidências de melhorias duradouras na visão e fornecem orientação funcional para tratamentos futuros. Análises estruturais que vinculam as camadas de tecido retiniano à funcionalidade visual ajudaram a refinar regiões-alvo e desfechos para a terapia BEST1. Esses resultados clínicos apoiam o avanço do OPGx-LCA5 para testes em estágio avançado no tratamento de distúrbios retinianos genéticos raros.

Olhando para o futuro, a Opus Genetics planeja iniciar a dosagem de pacientes de Fase 3 para OPGx-LCA5 no quarto trimestre de 2026. O próximo ensaio de Fase 3 avaliará a sensibilidade retiniana central em 16 locais específicos como sua principal medida de eficácia. As ações da Opus Genetics, Inc. caíram 1,22%, para US$ 4,05, em negociações recentes.