Las acciones de Entrada Therapeutics caen tras conocerse los datos del ensayo de fase 1/2 para la distrofia muscular
Entrada Therapeutics, Inc. (TRDA) reportó los resultados iniciales de la primera cohorte de su ensayo clínico de Fase 1/2 ELEVATE-45-201, que evalúa el ENTR-601-45 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne. El tratamiento cumplió con los objetivos primarios de seguridad y tolerabilidad después de que los participantes recibieran tres dosis de 5 mg/kg, pero las acciones de la compañía cayeron tras la actualización.
El estudio a corto plazo mostró señales tempranas de biomarcadores, incluyendo un incremento medio del 0,10 % en la producción de distrofina y un aumento del 0,15 % en la omisión de exón entre los pacientes tratados, en comparación con los descensos con respecto a la línea base en el grupo de placebo. Los investigadores señalaron que no se observaron beneficios funcionales en esta etapa, lo cual era esperado debido a la baja dosificación, la breve duración y el perfil de los participantes. Los hallazgos de seguridad fueron favorables, sin abandono de participantes ni problemas renales, aunque dos participantes reportaron dolor de cabeza y un paciente experimentó fiebre temporal y vómitos que se resolvieron.
De cara al futuro, todos los participantes de la cohorte han pasado a un estudio de Fase 2 de etiqueta abierta para recibir seis dosis adicionales de 5 mg/kg. Entrada Therapeutics planea evaluar niveles de dosificación más altos para medir los posibles beneficios funcionales, probando 10 mg/kg en una segunda cohorte con datos previstos para el primer semestre de 2027 y hasta 15 mg/kg en una tercera cohorte.
Puntos clave
- Entrada Therapeutics reportó datos positivos de seguridad y tolerabilidad de la primera cohorte de su ensayo de Fase 1/2 para ENTR-601-45.
- Los pacientes tratados mostraron un aumento medio del 0,10 % en la producción de distrofina y un incremento del 0,15 % en la omisión de exón en comparación con el placebo.
- No se esperaban ni observaron mejoras funcionales en el nivel de dosificación inicial de 5 mg/kg tras tres dosis.
- Se esperan datos de una segunda cohorte que evalúa una dosis más alta de 10 mg/kg en la primera mitad de 2027.
Traducido por nuestra IA a partir de nuestro artículo en inglés, basado en fuentes expertas del mercado en la web. Puede contener errores: verifica los datos antes de actuar. Resúmenes creados con la API de IA gratis de FreeTheAI.org
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¿Por qué cayeron las acciones de Entrada Therapeutics?
Las acciones cayeron después de que la empresa publicara los resultados iniciales del ensayo de Fase 1/2 de su fármaco para la distrofia muscular de Duchenne. Aunque el fármaco cumplió los objetivos de seguridad y mostró mejoras menores en los biomarcadores, no se observaron beneficios funcionales en la etapa inicial de dosis baja.
¿Cuáles fueron los resultados del ensayo ELEVATE-45-201?
El ensayo cumplió sus objetivos primarios de seguridad sin problemas renales ni abandonos del estudio. Los pacientes tratados lograron un aumento medio del 0,10 % en la expresión de distrofina y un incremento del 0,15 % en la omisión de exón en comparación con la línea base.
¿Cuándo informará Entrada Therapeutics sobre los próximos datos del ensayo?
Entrada Therapeutics prevé presentar datos de la segunda cohorte del ensayo, que evalúa una dosis más alta de 10 mg/kg de ENTR-601-45, en el primer semestre de 2027.