Editas Medicine recibe autorización para iniciar el ensayo de fase 1/2 de EDIT-401 en Australia

Editas Medicine, Inc. (EDIT) ha obtenido la autorización regulatoria de las autoridades australianas para comenzar a dosificar a los pacientes en su ensayo clínico de fase 1/2 Strive. El estudio evaluará el EDIT-401, un tratamiento experimental de edición genética diseñado para abordar la hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH). La primera dosificación en humanos bajo esta autorización está programada para comenzar antes de finales de 2026.

La aprobación marca una transición para la terapia desde las pruebas preclínicas a los ensayos en humanos. En estudios preclínicos en primates no humanos, el fármaco demostró una reducción de aproximadamente el 90% en los niveles de LDL-C (colesterol malo) que se mantuvo durante 10 meses. El paso a los ensayos clínicos probará si estos efectos de reducción del colesterol a largo plazo pueden replicarse de manera segura en humanos. Mientras tanto, se está revisando una solicitud regulatoria en Nueva Zelanda para expandir potencialmente el alcance del ensayo.

Los inversores y los investigadores esperarán con interés el año 2027 para conocer hitos clave. Se espera que los datos iniciales de seguridad y tolerabilidad del ensayo se publiquen en el primer trimestre de 2027. Los resultados principales de seguridad y eficacia de la Parte 1 del estudio se prevén para más adelante en 2027, lo que proporcionará las primeras indicaciones clínicas de la eficacia del tratamiento.