Editas Medicine recibe autorización para el primer ensayo en humanos de un fármaco de edición genética contra el colesterol

Los reguladores australianos han autorizado a Editas Medicine (EDIT) a comenzar su primer ensayo clínico en humanos para su tratamiento experimental de edición genética contra el colesterol. El ensayo Strive de Fase 1/2 evaluará EDIT-401, una terapia diseñada para tratar la hipercolesterolemia familiar heterocigota. Esta afección hereditaria provoca niveles peligrosamente altos de LDL, o colesterol malo, lo que aumenta el riesgo de sufrir problemas cardiovasculares. Tras el anuncio, las acciones de la empresa subieron un 4,18% hasta los 2,865 dólares.

A diferencia de los medicamentos tradicionales contra el colesterol que requieren dosis continuas y repetidas, EDIT-401 tiene como objetivo editar el gen LDLR para mejorar de forma permanente cómo el cuerpo elimina el colesterol malo tras una sola dosis. En estudios con primates no humanos, el fármaco logró una reducción del 90% del colesterol malo y otras grasas nocivas en sangre, con efectos que duraron 10 meses. La autorización del ensayo clínico llevó a Wells Fargo a mejorar la calificación de las acciones y elevar su precio objetivo a 6 dólares, citando el potencial de un crecimiento significativo de su valoración.

Editas Medicine tiene previsto empezar a dosificar a los pacientes antes de que finalice el año. La firma de biotecnología espera publicar datos iniciales de seguridad en el primer trimestre de 2027, y se prevé que los resultados principales de seguridad y eficacia se presenten más adelante ese mismo año. En el plano financiero, la compañía dispone de 211,6 millones de dólares en efectivo a fecha de 30 de junio, lo que estima que financiará sus operaciones hasta la segunda mitad de 2028. Editas también está desarrollando tratamientos de edición genética para la anemia de células falciformes, la beta-talasemia y terapias contra el cáncer.